当谈到美国血液年会(ASH),我们的视角都会投射到Celgene公司身上,这是它的世界。血液学药物就像是Celgene公司的面包和黄油,该公司的Revlimid在最近一季度占公司收入的三分之二,是其支柱产品。该生物技术巨头已经把这个重磅炸弹推广到其它更多的适应症,试验数据表明其产品拥有更长的疗效持续时间和更高的治愈率。
今年也不会例外,Celgene公司公布了Revlimid加地塞米松的详细3期数据,试验用于治疗新诊断出多发性骨髓瘤,并且不进行干细胞移植的患者。数据结果在9月份的新英格兰医学杂志上首次发表。该公司向FDA申请Revlimid增加用于NMDD适应症,2月22日将是讨论处方药使用者费用法案(PDUFA)的日期,另外预计2015年上半年人用药物委员会(CHMP)会给出其审查决定。
Celgene公司预计,Revlimid今年带来的收入将达到50亿美元。Celgene认为“Revlimid卓越的发展”主要源于在美国和欧洲将批准的新适应症,该公司全球血液学和肿瘤学负责人Fouse在11月11日的瑞士信贷医疗会议上如此表示。她期望这次新适应症的获批将在美国和欧洲增加“多达10个市场的占有率”,她还表示,Celgene公司从零市场份额起步,具有“很大的潜力上升到市场占有率的一线位置。”
这家大型生物科技公司还将展示治疗多发性骨髓瘤的口服制剂Pomalyst的二线数据,该药物在第三季度的销售额增长了102%,达到1.81亿美元,目前已被批准作为三线备选药物。 Celgene公司拥有超过160 篇ASH摘要,39篇讲稿。
但是在ASH,可能更吸引人的早期试验数据来自Celgene的技术合作伙伴,包括Agios,Epizyme,Acceleron和MorphoSys公司。近年来,Celgene公司在处理合作伙伴关系上一直非常积极,富有想象力,它与许多创新型的初创企业进行合作。
ASH在11月6日公布摘要之前,Agios股价上涨了18%,整个华尔街都在期待着它在会议上的表现。虽然最近几天初始股价略有下滑,但这主要是因为有投资者的大量涌入增加了数据处理的压力。
“Agios更新了其IDH2抑制剂AG-221的进度,在治疗IDH2阳性的晚期恶性血液病(AML)方面表现出非常引人注目的效应率,完全缓解率长达4.5个月,”医疗战略媒体的Linimeier告诉记者,“EHA上已经报道了因严重肺炎死亡的一个病例,但因为肺炎是AML中很常见的症状,似乎并没有引起担忧。”他也看到了该公司的股价从摘要的发出而上升。
Celgene公司正在商谈交易AG-221的部分权力,它将为此支付全部的研发成本。根据交易协议,Agios可享有高达1.2亿美元的净销售额和阶段性付款。同时,Agios也有AG-221在美国销售的权利
Agios有6篇ASH摘要,其中一篇是IDH2突变抑制剂AG-221的1期试验数据。该公司最近还发布了AG-120用于实体瘤的1期试验数据。基于这两个数据,Leerink分析师Liang把预测股价目标从90提高到124美元。11月24日,Agios的股价约97美元。
相比之下,另一个2013年初创的IPO公司,Celgene公司的合作伙伴Epizyme,却因ASH摘要遭受重创。股价下跌21%,其DOT1L抑制剂EPZ-5676治疗MLL基因易位的白血病患者的试验在1月份结束,但没有任何新的响应。
Linimeier 评论称,“这相当令人失望,可能会增加对化合物药性的质疑。”Celgene公司拥有Epizyme的DOT1L计划,包括EPZ-5676,并且根据1月的数据给该公司支付了2500万美元的阶段性付款。
ASH会议上,跻身Celgene公司的其他几家初期合作伙伴是蓝鸟生物,Acceleron和MorphoSys,在会议披露后,股价分别增长了10%,9%和3%。
蓝鸟生物将有讲稿和幻灯片展示其正在进行的LentiGlobin的1期和2期试验,这个基因治疗药物没有Celgene公司的参与,但肿瘤嵌合抗原受体修饰的T细胞产品项目有双方的合作。
与Celgene公司合作的Acceleron有4篇ASH的文摘,揭示了sotatercept和luspatercept用于终末期肾脏疾病,骨髓增生异常综合征(MDS)和β-地中海贫血的2期试验数据。单独用于MDS和β-地中海贫血的数据也在其中,并且都是首次公布。
MorphoSys公司有3篇ASH摘要,展示的是其MOR208和MOR202项目;后者是与Celgene公司合作。MOR202是一类靶向CD38的新的单克隆抗体,可以结合Celgene公司口服免疫调节剂Pomalyst用于多发性骨髓瘤的治疗,此次也有MOR202的临床前数据公布。在ASH上还会有一些关于靶向CD38抗体的早期数据公布,分别来自Genmab公司/强生公司,赛诺菲/Immunogen和百时美施贵宝/艾伯维。
Celgene公司将在12月7日ASH会议上举行投资者活动,无疑它会提供自己产品的详细信息及其合作伙伴的进展。