美国监管机构已经批准了诺华公司和Incyte公司的JAK1、2抑制剂Jakavi(ruxolitinib)用于真性红细胞增多症,使之成为美国首个特别批准用于此症的药物。
真性红细胞增多症是一种慢性和不可治愈的病症,特征为骨髓中红血细胞过剩,这可能会导致脾肿,近皮肤表面出血和静脉附件产生血凝块(静脉炎)。这种病症也使患者中风或心脏病发作的风险增加。
Jakafi获得了孤儿药的认定,能够抑制Janus相关激酶(JAK)1和2发挥作用,JAK酶参与调节血液和免疫功能。
美国食品和药物管理局根据该药物的临床试验数据给予批准,与一线治疗药物相比,Jakavi无需抽血而能维持红细胞量,减少患者脾脏大小,是无法进行羟基脲化疗患者的福音。
Jakavi于2011年被FDA首次批准用于治疗骨髓纤维化,当时普遍预计该药物能一鸣惊人;该药物现在也正在试验治疗胰腺癌。