以下是来自第56届美国血液学会（ASH）年会上的报道。根据新的研究表明，新诊断为急性髓系白血病（AML）的年轻患者标准化疗方案中加入索拉非尼（Sorafenib）可提高缓解率和无事件生存期。
使用索拉非尼的患者3年无事件生存率达40%，相比安慰剂组22%（P =0.013）。此外，索拉非尼治疗组的中位无事件生存期以及无复发生存率都比安慰剂组更优，分别为21个月vs 9个月和58% vs 36%（P=0.017）。总生存期无提高。
牵头项目研究的Christoph Röllig博士称，这是酪氨酸激酶抑制剂在该类型白血病的随机临床试验上首次获得成效。他解释说，这些高水平的数据说明了年轻患者使用索拉非尼的成效，最重要的是，现在有一项随机试验的证据。
索拉非尼是一种多重激酶抑制剂，可抑制多种导致AML发病的致癌激酶。以往多项研究和一些临床试验都表明索拉非尼治疗AML有效，唯一的例外是一项研究调查发现，标准诱导和巩固治疗联合索拉非尼治疗对老年急性髓系白血病患者无益。但这些研究都不属于随机临床试验。
年轻的AML患者有较高的耐受性，Christoph Röllig博士以及他的研究小组进行的队列试验发现，60岁是用药的分界点。
研究共纳入新诊断的AML276例，年龄介于18和60岁。所有患者接受两个疗程的诱导治疗和三个疗程的高剂量阿糖胞巩固治疗。没有获得缓解的患者会接受剂量更高周期更长的诱导治疗。中危组患者首先完全缓解会接受干细胞移植。至少，患者随机接受索拉非尼或安慰剂的标准治疗。
终点设为无事件生存。事件定义为诱导后不能达到完全缓解、复发或死亡。索拉非尼治疗组3年总生存率优于安慰剂组（63 %和56 %）。最常见不良反应包括发烧（40 %）、感染（22 %）和出血事件（2%）。索拉非尼治疗组出血、发烧、和手足综合症的风险比安慰剂组高。其他不良反应在两组中无显著差异。总之，索拉非尼联合化疗可用于年轻患者，可显著提高无事件生存期。
准备应用到临床
会议主持人David Steensma博士称，索拉非尼已经用于治疗复发性/难治性白血病。许多临床医生将其用于适应症之外，一些保险也覆盖了该药，这可能是因为该药是FDA批准使用药。临床上已有难治性疾病患者使用索拉非尼取得良好的效果，血常规恢复正常，毫无疑问，这是一个好药！他指出，随着长时间的随访总生存期受益会显现出来。
