根据新的指南,英格兰及威尔士NHS不资助塞尔基因Abraxane(白蛋白结合型紫杉醇)与礼来吉西他滨合并用于某些胰腺癌患者。英国国家卫生保健优化研究所(NICE)发布草案指南,对用于未经治疗的转移性胰腺癌的这一方案予以拒绝,因为其“与目前治疗药物相比的有限收益不能证明其费用是合理的”,据该监管机构称。
Abraxane是老的化疗药物紫杉醇的一种新剂型,这款药物在临床试验中已显示与吉西他滨合并用药与吉西他滨单独治疗相比,可帮助患者获得逾两个月的总生存期。目前的NICE指南建议新确诊胰腺癌患者使用Folfirinox,这是一款由五种化疗药物组成的复方药物。然而,这一治疗药物与严重副作用相关,因此不能用于所有的患者。
当遇到这种情况时,其它被推荐纳入NHS报销的选择包括吉西他滨单独用药或与罗氏卡培他滨合并用药。在塞尔基因提交给NICE的申请中,该公司甚至提供了当其药物与吉西他滨合并用药时Folfirinox证明更加有效的信息,因为它有更高的总生存率。
Abraxane与吉西他滨合用显示与吉西他滨单独使用相比更加有效,但会导致更严重的副作用。NICE行政长官Dillon称:“在早期研究中,胰腺癌通常不会引起任何症状,这使其难以识别,意味着许多人直到癌症进入晚期后才被确诊。如果不进行治疗,患有这种疾病的患者其生存期仅有2-6个月。
“尽管Abraxane与目前可供使用的治疗选择相比更加有效,但它与更多的副作用相关,并且价格也更加昂贵。”NICE称Abraxane每100mg的花费为246欧元,28天一疗程的花费平均为1481欧元。
NICE称Abraxane与吉西他滨的每QALY成本可能会达到7.85万欧元,远超过该机构设定的通常3万欧元/QALY的限度。NICE未说明塞尔基因通过提供患者获取计划来降低治疗成本。英国慈善机构胰腺癌行动(PAC)在一份声明中表示:“依我们的意见,这一决定是NICE的一种倒退,对英国患者及临床医师来说是一种严重退步。”
该慈善机构补充称:“虽然NICE采用经济模型标准发现Abraxane不能证明成本效益好,但我们认为在过去40年,胰腺癌较低的3%五年生存率一直未得到改善,胰腺癌是英国第五大癌症杀手的事件及患者有很少治疗选择的事实应该被视为一个特例。”
这款药物目前可由英格兰癌症药物基金每年资助2.8亿欧元,但PAC称这款药物在这一月底有被放弃的风险,因为掌管该基金的英格兰NHS打算限制通过该基金获取药物的数量。