Enanta制药在丙型肝炎领域与艾伯维合作而被人所熟知,目前其已开始计划下一步的单独行动,该公司已加入有重磅炸弹级潜能的流行性肝病治疗药物开发竞赛中。
这家生物科技公司正投身于非酒精性脂肪性肝炎(NASH)领域,这种病在美国影响多达5%的人,但目前尚无获批治疗药物,其商业前景已在业内激起疯狂的研发活动。
CEO Luly在旧金山举行的摩根大通医疗会议上宣布称,Enanta正处于NASH项目早期开发阶段。该公司的项目通过激活人体法尼酯X受体(FXRs)而发挥作用,FXRs对肝脏内的胆汁和脂质具有调节作用。以FXR为靶点有助于阻止脂肪的聚集及炎症发生,预防NASH标志性的纤维化,其次也可以预防原发性胆汁性肝硬化。
该生物技术公司目前正处于试验药物的优化阶段,Luly称,他希望今年底能为临床前研究获得一款NASH候选药物。Enanta投资进入NASH领域是其在丙型肝炎领域核心能力的一个自然发展。肝脏疾病导致纤维化、肝硬化及肝衰竭,这是肝炎病毒的所有标记,Enanta已花费10年时间来剖析及对抗这种病毒。“它与HCV有相同的病理生理,”Luly表示。“而它只是由脂肪性肝脏而非病毒引起。”
正如Luly指出,Enanta拥有健康的现金流,这对于一个处于现今研发阶段的生物科技公司来说是不同寻常的。由于FDA于去年12月份批准其与艾伯维合作开发的Viekira Pak,该公司获得7500万美元的里程碑付款,目前为止,这一项目已为其带来2.27亿美元。如果这款药物的复方治疗药物获欧盟批准的话,Enanta还将获得另一笔7500万美元的付款,该公司还将获得两位数的销售提成。
NASH似乎会产生相似的商业机会,Luly称,而越来越多的药物开发商也持有这一观点。吉利德科学于1月份进入该领域,该公司与Phenex制药达成了一笔4.7亿美元的交易,获得后者一款用于该疾病的处于2期研发阶段的药物。
在NASH领域居于领先地位的是Intercept制药,其奥贝胆酸已显示出主要疗效,但在其正在进行的2期项目中有令人烦恼的副副作用。Shire以2.6亿美元收购Lumena制药之后在这一领域也开展了研究,该公司获得Lumena制药一款处于1期阶段的NASH治疗药物,其它涉足这一领域的还有Jolla制药有Raptor制药等。
Enanta涉足NASH不会偏离其在丙型肝炎领域正在进行的工作,该公司表示道,这包括一款下一代的与艾伯维合作的复方药物,预计于2017年获得批准。在1期及临床前开发中,该生物科技公司还有三款拥有完全自主产权的丙型肝炎治疗药物。