一份新的报告称,有关儿科临床试验的担忧对儿童获取癌症及其它疾病新药有重大的影响。由英国努斐尔德生物伦理理事会实施的研究认为,儿童正在错失一些对成年人有帮助的治疗进展,对此该机构提出一些建议,旨在解决这一平衡问题。
为了提供适合儿童用药的剂量,医生通常不得不定制成年人的药物,由于缺乏儿童临床数据,根据体重计算出来的用药剂量通常不够完美,此外,没有足够的护理可以用来确保药物是可接受并且是儿童友好型的。
此次的建议包括更注重制药业与公共研究网络之间的合作关系,制定研究方案时,对年轻人、他们的父母及儿童健康专家的观点给予更大的关注,以及优先考虑以前的临床经验。此外,有关在儿童中试验新药的欧盟规定也需要进行修订,以确保被开发用于成年人的癌症药物(当它们对儿童可能有效时)也在儿童身上进行试验,努斐尔德称。
在欧洲,开发仅用于成年人疾病药物的申请者可以申请豁免在儿童身上试验这些药物,这份报告尤其呼吁对这种豁免权的使用进行审查,因为目前这一体系未起到预期的作用。
目前,如果一款产品对儿童不太可能安全或有效,如果与现有治疗药物相比它不代表一个重大进展,或者如果该药物适用的疾病不在儿童身上发生,那么申请者可以免除制定儿科研究计划 (PIP)。但该报告称,豁免权正发给那些作用机制可能适用于癌症儿童的药物。
这份报告已受到英国癌症研究所 (ICR) 的欢迎,该机构曾一度参与运动要求改变 2007 年的欧盟儿科用药规定。去年,ICR 报告自 2007 年以来在欧盟批准用于成年人的 28 款癌症新药中有 26 款药物可能对儿童有潜在的疗效,但这些药物中有 14 款药物通过该豁免系统被免除进行儿科试验。
政策管理者 Sharpe 在最近的一个博客帖子中写道,「作为一个紧急问题,她很高兴看到关闭豁免权漏洞的建议,从而确保药物在儿童中得到评价,只要有证据显示它们在儿童中可能有效。」努斐尔德的报告还呼吁,为准备欧盟规定 10 年期的审查(2016 年启动),对于非专利药的儿科临床研究引入激励机制。