Aegerion制药取得重大的里程碑，该罕见疾病药物开发商向FDA提交了名为lomitapide的领先药物的新药申请，该药物用于减少纯合家族性高胆固醇血症患者的胆固醇致死性水平。
波士顿商业杂志指出，Aegerion公司的lomitapide申请击败了Genzyme公司已提交的竞争药物的NDA申请。2005年成立、2010年上市的Aegerion制药公司希望，日服一次的口服药lomitapide可以在6个月内就能通过FDA的审查，而不是标准的10个月。
开发商指出，使用各种降脂药治疗时，那些被诊断为HoFH的患者的LDL-C水平，常常是正常人的3-6倍，这提高了罹患重要心血管不良事件的风险。多数HoFH患者的死亡年龄在30岁左右。
首席执行官Marc D.Beer说：“我们提交的NDA和MAA 申请代表企业的一个重要成就。在2011年，我们组建了一个在孤儿药和遗传性疾病领域有丰富经验的专家团队，与全球的HoFH团体共同努力，这是我们已经迈出的重要一步，使lomitapide成为目前少有的治疗HoFH患者的药物。”
原文详见：Aegerion application for lead rare disease drug lands at FDA
