百健艾迪近日宣布的一项1b期研究结果显示，Aducanumab能够降低先兆或轻微阿尔茨海默病患者的淀粉样蛋白斑，还可以延缓认知功能的下降。“这是第一次一款阿尔茨海默病试验药物证明对先兆或轻微阿尔茨海默病患者的淀粉样蛋白斑有明显降低作用，同时还能明显延缓该类患者的临床损伤，”首席医疗官Sandrock称。
“只看到一种结果就足以令人激动，而在同一研究中同时看到这两个结果是更令人激动的，” Sandrock评论称。去年12月，百健艾迪表示，该公司将基于这项试验的结果，为Aducanumab（也称BIIB037）启动一项3期试验项目。Sandrock目前证实，该公司正在“推动Aducanumab临床项目进入3期试验，计划今年底启动招募工作。”
PRIME研究正在先兆或轻微阿尔茨海默病患者身上评价Aducanumab的几个剂量，预设的中期分析结果在阿尔茨海默病、帕金森病及相关神经系统疾病国际会议上发布，其中包括含了166名患者的数据。
百健艾迪指出，以3mg/kg及10mg/kg剂量Aducanumab治疗，在第54周时淀粉样斑块明显降低，按综合标准摄取值比率(SUVR)来衡量，分别降低0.139和0.266。该公司补充称，1mg/kg剂量组中患者的淀粉样斑块下降不明显，而6mg/kg剂量组的数据尚未获得。据百健艾迪称，相比之下，安慰剂组的SUVR几乎未发生变化。
进一步的结果显示，按衡量认知的临床痴呆评定–总和表(CDR-SB)，Aducanumab证明10mg/kg剂量使评分明显降低71%。分析师先前表示，他们认为20%到30%的降低就是成功。
具体地讲，安慰剂组患者在治疗一年时，按CDR-SB衡量，患者病情平均恶化2.04，而在10mg/kg剂量组，患者病情平均缓解0.59。就另一个认知衡量指标MMSE来说，Aducanumab结果显示，3mg/kg剂量组下降0.75，10mg/kg剂量组下降0.58，在治疗一年时，与安慰剂组的3.14相比，病情明显延缓。
百健艾迪CEO Scangos指出，该公司对试验患者进行了筛选，排除了那些有其它形式痴呆而被误疹为阿尔茨海默病的患者。“我们对进入研究的每位患者进行了影像检查，所以我们知道每位患者有阿尔茨海默病和淀粉样蛋白斑块，” Scangos称，并补充称，“很难想象出一个这些数据不代表该药物实际活性的理由。”
安全性结果显示，在携带ApoE4基因的患者中，淀粉样相关影像异常水肿(ARIA-E)在10mg/kg剂量组的发生率为55%，同时，这一组的治疗中止率为35%。在非ApoE4基因携带者中，10mg/kg剂量组ARIA-E的发生率为17%，治疗中止率为8%。百健艾迪补充称，接受Aducanumab治疗的患者有22%的人发生头痛，相比之下，安慰剂组头痛发生率为5%。
百健艾迪于2007年从Neurimmune手中许可获得Aducanumab。这款人类重组单克隆抗体以聚合形式的β-淀粉样蛋白为靶点，包括沉积在阿尔茨海默病患者大脑内淀粉样斑块中可溶解的低聚物和不溶解的原纤维。
