在日前发布的文件中，FDA审评员对于将Lumacaftor添加剂到Vertex制药目前获批的囊性纤维化药物Kalydeco(ivacaftor)中是否有任何受益提出质疑，而FDA的一个顾问委员会将于5月12日对这一复方药物进行讨论。Evercore ISI分析师Schoenebaum评论称，虽然FDA的报告比较强硬，但监管不批准的风险依然较低。
Vertex正在开发这一复方用药方案，该公司拟以Orkambi为商品名销售这款药物，用于12岁及以上年龄的CTFR基因F508del突变为纯合子的囊性纤维化患者。该新的适应症将使美国大约8500名患者得到治疗，而FDA于2012年批准的Kalydeco用于6岁及以上年龄的G551D突变患者，涵盖大约2000名患者。
在简报文件中，FDA审评人员提到了来自3期TRAFFIC与TRANSPORT试验的数据，两项试验发现该复方药物与安慰剂相比，分别与2.6%和3%的肺功能平均受益相关。然而，结果虽然达到了统计学意义，但FDA审评人员表示，“肺功能改善程度的临床意义仍有待确定。”
他们认为，结果可能与Kalydeco单药治疗类似，但由于Vertex在研究中对两种药物的单药治疗均未选择试验，所以添加Lumacaftor的受益不能被确定。
公司已强调了Kalydeco与复方药物所针对囊性纤维化类型的差异。此外，据Vertex发言人Barber称，临床前及临床试验的结果表明，Lumacaftor与Kalydeco的复方药物（两款药物的作用机制不同）与其中的任何一种单药治疗相比更加有效。他补充称，FDA审评人员提出的问题是“一种常规类型的问题，顾问委员将会处理复方药物的这一问题。”
Schoenebaum指出，FDA可能仍会批准这款药物，但为了解决这一问题可能要求Vertex进行一项上市后研究。FDA预计在7月5日前做出其最终决定。
2014年，Kalydeco的适应症为其带来4.64亿美元的收入，该适应症去年得到了扩展，包括了CFTR基因有R117H突变的6岁及以上年龄的患者。与此同时，Vertex目前正在开发一种Kalydeco与VX-661的复方囊性纤维化药物，用于治疗纯合子F508缺失的患者，最近其发布了2期试验的中期结果。
