Vertex公司囊性纤维化治疗药物Kalydeco临床试验病例数增加了，具体已达到250人。此药最初获FDA批准，用于至少一种G551D突变的囊性纤维化患者的治疗。EMA对此药开了绿灯，用于8种突变的囊性纤维化患者，这将会给孤儿药企业带来巨大的潜在收入。
EMA的这一举动源于39名非G551D突变患者的III期临床试验结果。这些患者主要是G178R、S549N、S549R、G551S、G1244E、S1251N以及S1255P突变患者。“Kalydeco在肺功能及其相关性疾病的治疗中，起效迅速，效果显著，并且稳定性也大大提高”，欧洲囊性纤维化协会会长KrisDe Boeck在一份声明中说。基于此，Kalydeco获得了EMA的支持。
下一步，公司将与国家当局联手，把Kalydeco尽早提供给250个新符合条件的患者。Vertex高级副总裁Simon Bedson在一份声明中表示。
在欧洲，Vertex已经可用于所有符合条件的G551D突变患者。新审批的通过将会给公司在欧洲带来一笔可观的收入。欧洲是囊性纤维化患者的多发地，比美国符合条件的患者多100个左右，美国FDA在二月份批准了Kalydeco相同的适应证。
根据公司上周公布的第二季度财务报表，欧洲和美国两大市场将会使Kalydeco的年收入增加至5.2亿至5.5亿美元。Vertex期望Kalydeco为公司带来长期顶级的收入，预计此药的年收入在4.7亿至5亿美元之间。
