Agios 制药公司在 12 日提交了其试验性白血病药物数据，40% 的患者对该药物出现疾病缓解，大多数患者患有严重的白血病，试验中有几例表现为完全缓解。
Agios 的药物 AG-221 正在进行的 1 期临床试验得出了这一最新数据，似乎是预示该药物成功的早期承诺。
然而，总缓解率低于此前少了 56 名患者的试验，Agios 股价下跌 15%，在过去五周上升 24%。
「（更新的数据）告诉我该药仍然可能会成为治疗标准，」考恩公司分析师 Schmidt 称，「这是非常清楚的，很多患者都出现了很多获益，并且对于这些患者这种药物比什么都更好。」
试验中的患者所患疾病为骨髓癌急性骨髓性白血病（AML），或预白血病血液紊乱骨髓增生异常综合征（MDS）。
在接受评估的 158 名患者中，有 63 例患者出现疾病缓解，26 例（16%）没有骨髓癌的迹象，并且血液细胞计数恢复正常。
另外有 3 例虽然没有恢复正常血小板计数，但也出现疾病缓解，同时，还有 16 例患者骨髓性白血病治愈，虽然其他类型的血细胞，如抗感染的中性粒细胞，没有完全恢复。
纽约纪念 Sloan Kettering 癌症中心的 Stein 在维也纳举行的欧洲血液学协会会议上提供了数据，并表示在这类患者群体中，40% 的缓解率「也让人兴奋」。
AML 晚期患者的缓解率通常在 10% 以下，Stein 解释称，「这种药物对于服药患者似乎是质的改变。」
除了完全缓解的一类患者，还有 18 率患者表现为部分缓解，这种部分缓解定义为白血病细胞中正常血小板和中性粒细胞减少至少 50%。
「如果使用这个药物能让患者的血小板计数正常化并恢复免疫系统...... 那么你真的为这些患者做了极好的事，」Stein 称。
试验中的 14 例 MDS 患者有一半表现为某种形式的完全缓解。
AG-221 的安全性似乎类似于以前完成的研究。27 名患者报告了可能与该药物相关的严重副作用。
Stein 称，「我观察了试验所得的数据以及我所治疗的患者，目前还没有任何关于新的安全性问题的线索。」
Agios 在纳斯达克的股价经历最低点 103.00 美元后，最终下跌 17.77 美元报收于 104.82 美元。
