从百特独立出来的 Baxalta 发布了其长效血友病药物 Adynovate 的数据,数据显示该药物在凝血与预防严重出血方面优于前辈 Advate。来自 2/3 期关键研究与 1 期试验的数据在美国血液病学会杂志 Blood 上发布,数据表明 Adynovate(也称 BAX 855)与 Advate 相比,半衰期平均延长 1.4-1.5 倍,Advate 世界上用量最大的因子 VIII 治疗药物。
该试验每周两次给药预防组的患者与按需给药组的患者相比,平均年出血率降低 95%(分别为 1.9 与 41.5),同时这款药物在治疗所有出血发作方面也有效,经过一两次输液后,95.9% 的出血发作得到控制。在安全性方面,没有患者出现对 BAX 855 的抑制情况,未报道有与治疗相关的严重不良事件,包括过敏反应。这些结果形成了在美国上市申报资料的基础。
「Adynovate 有可能为患者提供一种重要的新治疗选择,用一种简单、每周两次的给药计划提供出血预防组合,」Baxalta 血液学医疗事务全球总监 Valentino 称。「这次关键试验的结果证明了 Adynovate 进一步帮助个性化治疗方案使血友病对患者生活影响最小化的能力,」他如是称。
如果获得成功,这款药物在市场上将会面临几款长效血友病药物的竞争,如百健已获得批准的 Eloctate,拜耳处于后期试验阶段的因子 VIII 替代治疗药物 BAY 94-9027 及其它其它产品。