新的临床数据或会让安进急性淋巴细胞白血病治疗药物 Blincyto 的适用症得到更广泛的批准。Blincyto(blinatumomab) 已被批准用于治疗费城染色体阴性(Ph-)复发或难治性 B 细胞前体急性淋巴细胞性白血病(ALL),这是一种罕见并快速进展的血液及骨髓癌症。
这款药物去年 12 月成为获得 FDA 批准的首款抗 CD19 药物,它也是安进双特异性 T 细胞衔接器(BiTE)抗体项目的主要产品,BiTE 可指挥毁灭细胞的 T 淋巴细胞攻击恶性细胞。
目前,来自一项 2b 期试验的关键结果显示,这款药物在该形式癌症费城染色体阳性(Ph+)患者治疗中也有疗效,这组患者占所有成年 ALL 病例的大约四分之一。当仅以化疗治疗时,Ph+ ALL 患者的预后均较差,经过五年治疗后几乎没有生存者,尽管造血干细胞移植可以治愈 30%-60% 的病例。
在美国,每年大约有 6000 人被确诊为 ALL 患者,大约有 25% 的人会死于这种疾病。儿科形式的该疾病对治疗有更好的响应,但成年患者的死亡率达到 20%-40%。Blincyto 已在美国投放市场,其每两轮疗程的定价为 17.8 万美元,这也使其成为市场上最昂贵药物之一,鉴于 ALL 病例少见,分析师预测这款药物在美国的年销售峰值会在 5 亿美元。
该公司坚信价格是合理的,因为 ALL 患者存在大量未满足的医疗需求,并在 4 月份表示,由于有大多数主要机构的定单及良好报销通道,该公司正在其首个适应症中看到这款产品的广泛认可。