一、溶酶体酸脂肪酶缺乏症新药 Sebelipasealfa
Sebelipase alfa 由 Synageva 公司研发，是一种重组溶酶体酸性脂酶，用于治疗罕见的常染色体隐性遗传性疾病—溶酶体酸脂肪酶缺乏症（又称 Wolman 病），2015 年第三季度有望通过美国 FDA 批准上市。
溶酶体酸性脂酶存在于体内各种细胞内的溶酶体中，其功能主要为水解溶酶体中的胆固醇酯 ( 胆固醇在体内的存储形式) 和三酰甘油，其代谢产物为胆固醇、一酰甘油、二酰甘油和游离脂肪酸，这些代谢产物转至胞浆后参与再酯化、储积、膜构造、激素合成、胆酸合成和供能等各种生理活动。
如溶酶体酸性脂酶缺乏，大量的胆固醇酯和三酰甘油不能被正常水解，从而沉积在细胞内，以网状内皮系统、小肠黏膜及肾上腺皮质病变最为显著，大量的亲脂性脂肪沉积在肾上腺皮质导致皮质坏死和钙化。
Sebelipase alfa 一项名为 ARISE study 的Ⅲ期临床试验结果显示，溶酶体酸脂肪酶缺乏症患者使用 Sebelipasealfa 后，主要结局指标丙氨酸转氨酶水平正常化, 次要结局指标甘油三酯水平显著减少。由于目前该适应症没有竞争对手，因此预计 2015 年 9 月 FDA 将审批该药上市。
二、黑色素瘤新药 Cobimetinib
Cobimetinib 为罗氏公司研发的黑色素瘤新药，是一种 MEK 抑制剂，有望在 2015 年 8 月通过 FDA 批准上市。一项名为 coBRIMstudy 的 III 期临床试验结果显示，Cobimetinib 与罗氏旗下的 BRAF 抑制剂 Vemurafenib(2011 年被 FDA 批准上市) 联用治疗黑色素瘤取得了积极的治疗效果。
在这项研究中，共纳入 495 例未接受过 BRAF 抑制剂治疗的黑色素瘤患者，与单独使用 BRAF 抑制剂 Vemurafenib 相比，Cobimetinib 与 Vemurafenib 联用患者无进展生存期显著增加 (9.9 个月 vs6.2 个月)。如果 Cobimetinib 能顺利通过 FDA 审批上市, 那么 Cobimetinib+Vemurafenib 的药物组合将进一步巩固加强罗氏在 BRAFV600-突变型黑色素瘤市场中的地位。
2014 年诺华公司研发的 BRAFV600-突变型黑色素瘤新药组合 Trametinib+Dabrafenib 通过美国 FDA 审批上市，如果 Cobimetinib 能顺利上市也将为 BRAFV600-突变型黑色素瘤提供了一个新的用药选择。
三、轻度/前期阿尔茨海默病单克隆抗体 Aducanumab
Aducanumab 是 Biogen 公司研发的β淀粉样蛋白特异性单克隆抗体，Biogen 公司在 2015 年 3 月发布了 Aducanumab 的部分 Ib 期临床试验结果。
该项 Ib 期临床试验共纳入了 166 名患者轻度/前期的阿尔茨海默病，给予 Aducanumab (3 mg/kg、6 mg/kg,10 mg/kg) 与安慰剂对照，两个主要结局指标为 the Mini Mental State Exam (MMSE) 和 the Clinical Dementia Rating Sum of Boxes。临床结果显示 Aducanumab 10 mg/kg 组两个主要结局指标显著改善，Aducanumab 3 mg/kg 组 MMSE 显著改善，正电子发射断层扫描显示患者大脑中的淀粉样蛋白斑块显著减少。
由于该项临床试验每组仅纳入 30 例患者，临床试验结果是否存在剂量依赖性，还要看 2015 年 7 月在 Biogen 公司将发布的 6 mg/kg 组的治疗结果。同时 Biogen 公司宣布他们将越过 II 期临床试验，在 2015 年下半年直接开展 Aducanumab 的 III 期临床试验。
