礼来宣布的结果表明,Solanezumab 延缓了轻度阿尔茨海默病患者的疾病进展。Solanezumab 是礼来的一款单克隆抗体,其正在 3 期研究中作为一款潜在的治疗药物被研究用于轻度的阿尔茨海默病。Solanezumab 可以连接到可溶性单体形式的淀粉样 β蛋白上,能够使淀粉样 β蛋白在聚集形成 β样淀粉斑块之前被清除。
与早期治疗之后一个时间点开始治疗的患者相比,Solanezumab 对疾病早期接受该药物治疗的轻度阿尔茨海默病患者的治疗作用在预先设定的时间内依然有效。这些结果来自三项 3 期研究(EXPEDITION、EXPEDITION2 和 EXPEDITION-EXT),并支持使用「延后开始」的方法来评价一款治疗药物对阿尔茨海默病潜在疾病进展的可能作用。
「我们对这些数据感到特别兴奋,因为这是延后开始的方法论第一次在一项阿尔茨海默病临床试验中实施,」礼来研究顾问 Liu-Seifert 博士称。
「这种新的分析方法使我们能够评价 Solanezumab 是否有一种作用,通过改变潜在的疾病进展而延缓疾病进展,到目前为止,这种分析方法尚未被研究。这些结果支持该试验设计及 EXPEDITION3 延后开始的分析计划,2016 年 10 月,EXPEDITION3 有望完成最后一名患者的视察。」
早期开始组与延后开始组之间在认知与功能方面的治疗差异被保持
延后开始分析的目的是在轻度阿尔茨海默病患者中对 Solanezumab 可能的病情改善作用进行评价。这些结果在 3 期 EXPEDITION、EXPEDITION2 与 EXPEDITION-EXT 研究的一项预先设定的次要分析中获得。
EXPEDITION 和 EXPEDITION2 的研究方案完全相同,方案包括一个 18 个月的随机、双盲、安慰剂对照研究期,然后是一个两年期的延后开始期(EXPEDITION-EXT),安慰剂对照期以安慰剂治疗患者在延后期开始用 Solanezumab 治疗。
研究的关键结果显示,安慰剂对照期结束时(自随机化后 80 周)早期开始组与延后开始组之间认知与功能的治疗差异在第 108 周(EXPEDITION-EXT 开始后第 28 周)时仍被保持。
此外,安慰剂对照期结束时(自随机化后 80 周)早期开始组与延后开始组之间认知与功能的治疗差异在预先设定时间的第 132 周(EXPEDITION-EXT 开始后第 52 周)也得以保持。在第 132 周时,这种差异有统计学意义。
在评论该结果时,阿尔茨海默病协会研究主管 Brown 博士称,「这是一个好消息,一些人已接受这款抗体治疗有三年时间,似乎有有益的作用。目前的试验已完成了受试者招募,所以仅仅在 18 个月内,我们就将可以获得一个激动人心的最终结果。