艾伯维潜在重磅炸弹级白血病药物 Venetoclax 达中期试验目标

2015-08-17 14:05 来源:丁香园 作者:fyc5078
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艾伯维近日表示,该公司用于一种与基因突变相关的白血病的试验药物 Venetoclax 在一项中期试验中达到其主要目标,艾伯维将寻求美国 FDA 批准这款药物,分析师预测,这款药物有可能成为一款重磅炸弹产品。

艾伯维正在与瑞士的罗氏开发这款药物,艾伯维表示,公司将在一个即将到来的医学会议上公布来自 2 期试验的数据,并在 2015 年底前向美国 FDA 提交该药物的上市申请。

这款药物正在携带有一种所谓的 17p 基因缺失的慢性淋巴细胞白血病(CLL)患者身上进行测试,17p 基因缺失一直与侵袭性癌症相关,并且这种疾病在确诊后生存期不会超过 2-3 年。该试验纳入的受试者为复发或晚期 CLL 患者,或那些既往有过治疗的 CLL 患者。

Venetoclax 在研究中达到了其目标总缓解率,这意味着按预先设定的最低限度值,该药物减少了大量的癌症细胞,两家制药公司如是称。这款药物的安全性与早期试验观察到的相一致,未出现意想不到的新问题,艾伯维称。

Brokerage Cowen 公司预测,如果这款药物获得批准,它到 2020 年可能会达到 20 亿美元的年销售额。Venetoclax 通过阻断 BCL-2 而发挥作用,BCL-2 是人体内阻止有缺陷或癌细胞自行毁灭的一种蛋白。

「Venetoclax 可以帮助恢复让这些白血病细胞自行毁灭的自然过程,」罗氏首席医疗官 Horning 在一个发布会上称。FDA 在今年初已授予这款药物突破性治疗药物资格,用于既往接受过治疗的有基因缺失的 CLL 患者,这一资格有助于加快其在 FDA 的审评进度。

慢性淋巴细胞白血病是一种进程缓慢的血液肿瘤,该疾病患者的骨髓会制造太多的淋巴细胞,淋巴细胞是一种白细胞类型。艾伯维表示,美国每年大约有 1.462 万新 CLL 病例被确诊,它是在西方国家成年人中最常见的白血病类型。在确诊时,大约 3%-10% 的 CLL 患者有 17p 缺失,但在复发或晚期疾病患者中,这种基因缺失会达到 30%-50%,艾伯维如是称。

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编辑: fuchengyi

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