8 月 27 日，美国 FDA 批准 Repatha（evolocumab）注射剂用于某些使用目前治疗选择不能使其低密度脂蛋白胆固醇得到控制的患者。
Repatha 是新型 PCSK9 抑制剂类药物中第二款获得批准的药物，该药物被批准结合饮食及最大耐受量的他汀药物用于需要额外降低 LDL 胆固醇的杂合子家族性高胆固醇血症（HeFH）、纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH）、或临床上有动脉粥样硬化性心血管病，如心脏病发作或中风的患者。
家族性高胆固醇血症（包括 HeFH 和 HoFH）是一种遗传性疾病，它可以导致高水平的 LDL 胆固醇。血液中高水平 LDL 胆固醇与心血管或心脏疾病相关。心脏疾病是美国男女患者死亡的第一杀手。据美国疾病控制与预防中心提供的信息，美国每年大约有 61 万人死于心脏疾病，这相当于每 4 例死亡中就有 1 例是因心脏疾病死亡。
「在这种新类型药物中，Repatha 为患有这种家族性高胆固醇血症或有已知心血管疾病而不能使用他汀药物充分降低 LDL 胆固醇的患者提供了另一种治疗选择，」FDA 药物评价与研究中心新药办公室主任 Jenkins 博士称。「心血管疾病是美国公民的一种严重威胁，FDA 致力于促进有效及安全药物的开发与批准，以解决这种重要的公共健康问题。」
Repatha 是一种抗体药物，它以一种叫 PCSK9 的特定蛋白为靶点。PCSK9 能够减少肝脏中某些受体的数量，而这些受体可将 LDL 胆固醇从血液中移除。通过阻断 PCSK9 的作用，可有更多的受体将 LDL 胆固醇从血液中清除，从而降低 LDL 胆固醇水平。
Repatha 的有性及安全性在一项周期为 52 周的安慰剂对照试验及 8 项周期为 12 周的安慰剂对照试验中得到评价，受试者为患有原发性高脂血症的患者，这些试验中包括两项受试者专门为 HoFH 患者的试验。
在其中一项周期为 12 周的研究中，329 名患有 HeFH 的受试者尽管使用他汀药物结合或不结合其它降脂药物进行了治疗，但仍需要其它疗法来降低其 LDL 胆固醇水平，这些受试者被随机配给 Repatha 或安慰剂，进行为期 12 周的治疗。以 Repatha 治疗的受试者与安慰剂治疗相比，LDL 胆固醇水平平均降低大约 60%。
Repatha 的最常见副作用包括鼻咽炎、上呼吸道感染、流感、背部疼痛及红肿、疼痛或注射部位挫伤等反应。过敏反应，如皮疹、荨麻疹在 Repatha 的使用中已有报道。如果经历严重过敏反应症状，患者应停止使用 Repatha，并寻求医疗帮助。
多项临床试验已证明，他汀类药物可降低发生心脏病发作或中风的风险。一项评价将 Repatha 添加到他汀类药物中对降低心血管风险效果如何的试验正在进行中。Repatha 由加利福尼亚州千橡市的安进公司上市销售。
