美国 FDA 授予罗氏旗下 ACE910 突破性治疗药物资格，用于有因子 VIII 抑制物的血友病 A 患者的预防性治疗。
血友病 A 是一种罕见的遗传性疾病，当必需的一种血液凝固蛋白-因子 VIII 存在数量不足或有缺陷时就会发生这种疾病。患有严重血友病 A 的人容易出现不受控制或难以控制的出血，包括内出血，特别是内出血能够进入到关节，这可能会导致需要关节替换。
突破性治疗药物资格旨在加速早期临床证据证明与现有治疗选择相比对严重疾病有实质性改善药物的开发与审评。
在一项 1 期研究中，作为一种每周皮下注射一次的预防性治疗药物，ACE910 对患有血友病 A 且没有因子 VIII 抑制物的患者显示有良好的结果。
不管疾病严重程度如何，抑制物的生成是血友病 A 治疗的一种严重并发症，如果不是不可能的话，用传统的替代治疗药物达到足够的能够控制出血的因子 VIII 水平是非常困难的。在有因子 VIII 抑制物的血友病 A 患者中，出血管理是一个重大挑战，这些患者仍需要其它治疗选择。
罗氏计划在 2016 年实施一项 ACE910 用于儿科患者的试验
「血友病 A 患者为降低危险的出血风险，需要定期并频繁地输注替代凝血因子，并且他们可能会产生能够使替代凝血因子无效的抑制物，」罗氏首席医疗官兼全球产品发展总监 Horning 博士称。
「我们很高兴 FDA 授予 ACE910 突破性治疗药物资格，他们认识到了有抑制质患者的未满足需求及这些早期数据的前景。罗氏在过去 20 年来一直在开发用于患有血液疾病患者的抗体治疗药物，我们非常高兴能够加快一种用于血友病 A 的潜在新药的开发。」
罗氏正准备今年底前在有因子 VIII 抑制物的血友病 A 患者中启动一项 ACE910 的 3 期试验，到 2016 年在没有抑制物的患者中启动一项 3 期试验。此外，一项用于血友病 A 儿科患者的试验已计划于 2016 年启动。
