Axovant 科学公司为其阿尔茨海默病候选药物 RVT-105 启动了关键试验，因为该公司拟争取向市场推出十年来的首个用于该疾病的新药。RVT-101 的 3 期试验已招募到首位患者，这款药物是一种口服使用的血清素 5-HT6 受体拮抗剂，该药物由 Axovant 于去年 12 月以 500 万美元预付款从葛兰素史克购得。
这项试验（名为 MINDSET）拟招募 1150 名已在使用胆碱酯酶抑制剂多奈哌齐治疗的阿尔茨海默病患者。该试验将考察每天一次 35 mg 剂量 RVT-105 的效果，如果获得成功，Axovant 可能会于 2017 年提交这款药物的上市申请。
Axovant 正在豪赌 RVT-101，因为葛兰素史克认为该药物在 1250 名患者参与的十多项试验中所达到疗效至多算是适度，并最终将这款药物的开发搁置。作为单一疗法，该药物与安慰剂相比并无差别，而当作为与多奈哌齐合并用药时，其在一些指标上显示出一些受益，但在其它指标上未显示有受益。
这家美国公司坚持认为合并用药研究显示轻中度阿尔茨海默病患者的认知及功能有统计学上显著的改善，如果在 MINDSET 中能够再次显示出疗效，那该药物将会通向一种获得批准的道路。该公司的投资者也在豪赌这项试验的结果，从今年初的公开发行中（IPO），Axovant 募集到 3.15 亿美元，这将帮助这款药物完成后期试验考察并有可能进入市场。
目前，大多数正在研发的用于阿尔茨海默病的药物以患者大脑中所发现的特征斑块中的β-淀粉样蛋白为靶点，但 RVT-101 采用的是一种不同的途径。5-HT6 受体拮抗剂是一种新的作用机制，据 Axovant 称，这一作用机制可促使乙酰胆碱及其它神经递质释放，而这些物质被认为可改善认知与功能。
目前用于治疗阿尔茨海默病的药物也以神经传导物质为靶点，但它们的疗效有限。虽然一些患者在认知与记忆上得到改善，但疾病渐进的本质意味着这些受益往往是短暂的。希望 RVT-101 如同目前药物所观察到的那样可以改善响应，但在阿尔茨海默病领域，只有当一款治疗药物能够中断潜在疾病过程时才被认为是真正的突破。
然而，Axovant 不是唯一在寻求这种治疗途径的公司，这也是分析人士为什么惊讶其有如此 IPO 规模的原因之一，该公司的市值一度超过 20 亿美元。灵北与大冢制药也有一款 5-HT6 受体拮抗剂 Idalopirdine（Lu AE58054）在 3 期试验中，其结果定于今年 11 月至 2016 年中期时间段报告。
