辉瑞试验性抗体-药物偶联候选产品 Inotuzumab ozogamicin 获得美国 FDA 突破性治疗药物资格，用于急性淋巴细胞白血病（ALL）。
突破性治疗药物资格基于 3 期 INO-VATE ALL 试验的结果，这项试验招募了 326 名患有复发或难治性 CD22 阳性 ALL 的成年患者，并对 Inotuzumab ozogamicin 与标准化疗进行了对比。试验关键结果证明，这款药物达到了其第一个主要终点，证明复发或难治性 CD22 阳性 ALL 成年患者有较高的血液病完全缓解。
为 ALL 患者研制先进疗法是至关重要的
「Inotuzumab ozogamicin 是辉瑞获得 FDA 突破性治疗药物资格的第三款肿瘤药物，突显了我们创新研发、解决明显未满足需求的承诺。突破性治疗药物资格将允许我们更密切地与 FDA 合作，以尽快将这款重要的治疗药物带给患者，」辉瑞肿瘤业务临床开发及医疗事务高级副总裁兼首席医疗官 Rothenberg 博士称。
「为急性淋巴细胞白血病研制先进疗法是至关重要的，因为使用一线治疗或目前治疗方案后疾病复发的 ALL 患者中只有 10% 的人活过五年。」Rothenberg 如是称。ALL 在成年人中是一种侵袭性的白血病，其有高度未满足的需求，并且预后较差。目前的标准治疗是大剂量的长期化疗。只有大约 20%-40% 的新确诊 ALL 患者能够被目前的治疗方案治愈。
根据 2012 年 FDA 安全性及创新法案（FDASIA）中的部分章节制定的突破性治疗药物资格旨在加快一种潜在新药的开发与审评，前提是这种药物旨在治疗严重或危及生病的疾病，并且初步的临床证据显示该药物可能证明与现有治疗药物相比有实质性的改善。突破性治疗药物资格明显不同于其它用于加快药物开发与审评的机制。
