欧盟委员会批准塞尔基因的 Vidaza（阿扎胞苷注射液）用于不适合造血干细胞移植（HSCT）的 65 岁或以上年龄急性髓性白血病成年患者治疗。此次上市许可扩大了 Vidaza 用于急性髓性白血病的适用范围，涵盖了按 WHO 分类为成髓细胞>30% 的患者，而之前，其适应症涵盖原始细胞<30% 的急性髓性白血病患者。
成髓细胞是骨髓中的白细胞，在急性髓性白血病中，它们的功能是破坏并导致众多无功能的白细胞，而无功能白细胞可潜在干扰人体控制感染的能力，导致贫血及出血。
对于多数患者来说，那些不能耐受潜在治愈疗法如干细胞移植的急性髓性白血病患者通常与特别差的不良预后相关。在欧洲，逾 1.4 万人遭受急性髓性白血病的困扰，其中多数患者将在不到一年的时间内死亡。
作为一种急性白血病，急性髓性白血病进展迅速，并且如果不进行干细胞移植，通常在数月内是致命的。在老年患者（>65 岁）中，急性髓性白血病的总生存期 40 多年来一直未得到改善，对于能够支持这一患者人群的治疗药物有明显的需求。
此次 Vidaza 的获批为先前缺医少药的该患者人群提供了一种新的治疗选择
「今天的批准为急性髓性白血病患者带来了希望，特别是老年及更虚弱而不能实施强化治疗如干细胞移植的患者，」法国巴黎 AP-HP 圣路易大学医院血液病科（白血病单元）主任、医学二十 Dombret 称。「阿扎胞苷已在这些患者中证明有 10.4 个月的平均总生存期，这是临床上的一个相关受益，这给了我们一种新的治疗选择可以用于先前缺医少药的该患者人群。」
欧盟委员会的决定基于 AML-001 研究的数据，该研究的受试者为至少 65 岁的骨髓原始细胞>30% 的新确诊或继发性急性髓性白血病患者。在接受 Vidaza 治疗的患者中，该研究的主要终点-平均总生存期为 10.4 个月，相比之下，接受常规治疗方案的患者其平均总生存期为 6.5 个月。阿扎胞苷与传统治疗方案的一年生存率分别为 46.5% 和 34.2%。
如监管机构通过审评所确定的那样，由于这一新的治疗适应症与现有治疗药物相比能带来明显的临床受益，Vidaza 因此其所有适应症在整个欧洲经济区将获得额外一年的市场保护期。
