第一三共与 Plexxikon 宣布，美国 FDA 授予 Pexidartinib 突破性治疗药物资格，用于肿瘤切除将与功能受限或危重症潜在恶化相关的腱鞘巨细胞瘤（TGCT）治疗。TGCT 是一种罕见的、通常非转移性的肿瘤，它影响滑膜线关节、滑囊及腱鞘，导致肿胀、疼痛、僵硬及受影响关节或四肢运动能力降低。
据估计，每年每 100 万人中会发生 11 例腱鞘巨细胞瘤病例。患者通常在 20 岁至 50 岁确诊，这取决于腱鞘巨细胞瘤的类型，女性发生这种肿瘤的可能性是男性的两倍。目前，尚无获 FDA 批准的系统性治疗药物用于腱鞘巨细胞瘤的治疗。
手术是目前腱鞘巨细胞瘤的主要治疗方式
「手术是腱鞘巨细胞瘤的主要治疗方式，但对于扩散形式的该疾病患者，肿瘤更难以切除，并且有较高的复发率，导致多种复杂的手术，甚至使一些患者截肢，」第一三共执行副总裁兼全球开发总监、医学博士、哲学博士 Ghazzi 称。
「我们很高兴 FDA 意识到腱鞘巨细胞瘤未满足的治疗需求，我们期望与 FDA 密切合作，加快这种用于腱鞘巨细胞瘤患者的潜在非手术治疗药物的开发。」突破性治疗药物资格的授予基于一项 1 期研究扩展队列的结果，该研究旨在评价 Pexidartinib 的安全性与有效性。
「在我们正在进行的 1 期研究中所观察到的响应提供了初步的概念验证，即在一些腱鞘巨细胞瘤患者中，使用 Pexidartinib 选择性抑制 CSF-1R 可能会安全、有效地降低肿瘤负担，为推进该药物直接进入 3 期临床试验提供了证据，」 Plexxikon 首席执行官、哲学博士 Bollag 称。
「在我们致力于开发能够解决罕见疾病如腱鞘巨细胞瘤未满足医疗需求的新型靶向治疗药物中，这次的突破性治疗药物资格代表了另一个重要的里程碑。」Pexidartinib 的一项 3 期研究 ENLIVEN 目前正在招募有症状，且肿瘤手术切除将与功能受限或危重症潜在恶化相关的腱鞘巨细胞瘤患者。
