FDA 批准改良型抗血友病因子 Adynovate 用于血友病 A

2015-11-16 12:20 来源:丁香园 作者:fyc5078
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11 月 13 日,美国 FDA 批准 Adynovate 用于成人及 12 岁及以上年龄的青少年血友病 A 患者,Adynovate 是聚乙二醇化的抗血友病因子(重组)。Adynovate 经过修饰之后可以在血液中持续更久,用来降低出血频次时,它与未修饰的抗血友病因子相比不需要潜在的频繁注射。

在血友病 A 患者中,Adynovate 被批准用于出血发作的按需治疗与控制,以及用于减少出血发作的频次。Adynovate 由与其它分子相连的全长度凝血因子 VIII 分子(被称为聚乙二醇化)组成,全长度凝血因子 VIII 分子历史上被称作抗血友病因子。这种连接使得该产品可以在患者血液中持续更长的时间。

「Adynovate 的批准为血友病 A 患者的护理提供了一种重要的选择,减少了为避免出血而频繁输注因子 VIII 的需求,」FDA 生物制剂评价与研究中心主任、医学博士 Midthun 称。

血友病 A 是一种遗传性、伴性的血栓疾病,这种病主要影响男性,它由因子 VIII 基因中发现的缺陷引起。据美国疾病控制与预防中心提供的信息,在美国每 5000 名出生男性中会有 1 人受到血友病 A 的影响。血友病 A 患者可能经历反复的严重出血发作,出血主要进入关节,这可以导致严重的损伤。

Adynovate 的安全性与有效性在一项由 137 名成年及 12 岁及以上年龄青少年参与的临床试验中得到评价,这项试验将推荐的常规预防性治疗方案与该按需治疗进行了对比。试验证明 Adynovate 在常规治疗期间,对降低出血发作次数有效。此外,Adynovate 在治疗与控制出血发作中有效。试验期间未发现有安全性问题。Adynovate 由加利福尼亚西湖村的 Baxalta 美国公司生产。

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编辑: 冯志华

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