致力于研发各种新型中枢神经系统治疗药物的EnVivo制药公司在2012年7月18日于不列颠哥伦比亚温哥华市举行的2012年阿尔茨海默病协会国际会议上口头宣布了一种新的alpha-7受体激动剂EVP-6124用于阿尔茨海默病患者治疗的2b期临床试验获得阳性结果。
为期六个月的双盲2b期临床试验评估了EVP-6124与安慰剂相比对轻度至中度AD患者的治疗作用。EVP-6124 2.0mg/日治疗剂量在试验的两个主要终点事件——认知及临床功能均取得了统计学显著性阳性效应，认知功能使用阿尔茨海默病评估量表中13项认知分量表（ADAS-Cog-13）评定（p=0.0189），临床功能使用临床痴呆综合汇总评定量表（CDR-SB）评估（(p=0.0253）。试验数据在包含其他认知功能及临床测验的次级终点上也得到统计学显著性结果。重要的是，EVP-6124 在6个月的试验期间具有普遍的安全性及良好的耐受性。在2b期试验结果的基础上，EnVivo制药公司将继续开发EVP-6124并在2013年进行3期临床验证。
“目前八分之一65岁以上的美国人，或者说大约500万人患有AD，并且随着婴儿潮一代老龄化，预期到2030年这个数据会达到1500万。”克利夫兰临床Lou Ruvo脑健康中心主任、克利夫兰临床神经研究所神经治疗主席Jeffrey L. Cummings, M.D., Sc.D说道："在过去几十年，尽管科研人员、生物科技者及制药公司都十分努力并使用多种方法，但进展缓慢，我们目前治疗标准的效果是局限的，而病人的需求很迫切。这些数据引起内科医生协会的关注，也鼓励了患者及家属。我期待随着进一步评估能更多的认识EVP-6124 如何作为一种新的治疗选择。
“目前获得的这些阳性数据对阿尔茨海默病患者及EnVivo制药公司来说是鼓舞人心的里程碑，” EnVivo制药公司首席执行官及总裁 Kees Been说“这些结果促使我们推进EVP-6124 项目对最大数量的患者产生最大可能的作用。获得2b期试验阳性数据，EnVivo制药公司已经启动下一步运作使EVP-6124潜在地商业化，把我们有前景的研究转移给具有充分商业化能力的完善整合的生物技术公司。”
这项为期6个月、双盲、安慰剂对照研究共纳入409名被试，评估了0.3mg/日、1mg/日及2mg/日三个剂量EVP-6124与安慰剂对照数据。试验被试包括服用乙酰胆碱酯酶抑制剂(AChEI)治疗（多奈哌齐和卡巴拉汀）的患者及未服用AChEIs的患者。在定量服药23周后2.0mg/日剂量组与安慰剂组相比在试验的两个主要终点上都表现出显著的统计学效应。在服用EVP-6124 2.0mg/日23周后，使用一个普遍用于评估及确立认知功能临床终点的工具ADAS-Cog-13评定患者认知功能显著改善（不仅仅是维持原来的认知功能）（p=0.0189）并且在试验结束时仍独立于安慰剂组，使用评估患者功能的临床评定量表CDR-SB评估临床功能也有阳性效应（p=0.0253）。
在定量服药23周后，与安慰剂组相比，2.0mg/日剂量组在预先设定的次级终点上显示统计学显著性认知改善，包括复合性认知(p=0.0037)，复合性记忆(p=0.0088)及复合性执行功能(p=0.0427)。与安慰剂组相比，该剂量组在简明精神评定量表(MMSE) (p=0.0955)及阿尔茨海默病合作研究日常生活能力量表(ADCS-ADL) (p=0.092)都有显著性阳性效应。0.3mg/日及1mg/日两个剂量组也有积极效应，但与安慰剂相比没有达到统计学显著性改善。EVP-6124 1mg/日及2mg/日剂量组中少数患者发生了通常是安全的及能良好耐受的轻到中度胃肠道副作用。
“这些数据支持我们继续认识EVP-6124的新机制并开发它做为阿尔茨海默病及精神分裂症的一种具有潜力的治疗药物。”EnVivo高级副总、临床研发及首席医疗官Dana Hilt说“在所有的研究中我们对EVP-6124进行量化评估，我们可以看到促进认知具有剂量依赖效益，我们认为这种新机制潜在的缓解了其他全身性药物的不良副作用，这些副作用限制了药物的剂量，比如乙酰胆碱酯酶抑制剂。我们对这些结果感到十分高兴，期待在明年开始3期试验。”
