美国药品监管机构授予杨森生物科技及其合作伙伴Pharmacyclics的肿瘤药物ibrutinib 突破性疗法称号。Ibrutinib是一种靶向制剂，可选择性地抑制布鲁顿酪氨酸激酶(BTK)，该酶是至少三种关键B-细胞生存机制的重要介质。布鲁顿酪氨酸激酶的这种多重作用可以使其指挥B-细胞恶性肿瘤进行入淋巴组织，使肿瘤细胞能够接触必要的微环境而得以生存。
美国食品药品管理局（FDA）已授予Ibrutinib“突破性”地位用于治疗两种B-细胞恶性肿瘤：复发或难治性套细胞淋巴瘤（MCL；先前已进行治疗的患者）及Waldenstrom巨球蛋白血症(WM)。
强生首席科学官和全球主席Paul Stoffels说，非常欢迎FDA的这次举措，他还说公司“正努力实现ibrutinib所有潜能以用于套细胞淋巴瘤、Waldenstrom巨球蛋白血症以及其它B-细胞恶性肿瘤患者的治疗，同时公司也将与Pharmacyclics及FDA一起努力，确保ibrutinib临床开发计划以尽快的速度往前推进。”
强生表示，ibrutinib用于治疗套细胞淋巴瘤的注册申报文件预计今年年底前提交，而用于治疗Waldenstrom巨球蛋白血症的申报文件，公司正与FDA进行讨论。
该制药集团强调，FDA授予ibrutinib的突破性疗法称号对该产品的影响目前还不能确定，杨森和Pharmacyclics正同FDA一起努力确定该称号对正在进行的工作及计划开发途径产生的可能影响。
开发进度将更快
突破性疗法称号是2012年FDA安全和创新法案中制定的部分内容，目的是帮助加快用于严重致命疾病的潜在新药的开发进度，这些药物的临床前研究就已显示比现有的治疗药物在一项或多项临床指标上具有明显改进。
美国民主党参议员Michael Bennet曾说过，法案中的“突破性”条款可以更加灵活地使研发早期就表现出明显疗效的治疗药物能尽快到达患者手中。他还强调说：“该条款同时也找到一种细致的平衡，既可以为突破性治疗药物开发机构提供监管方面的确定性，也维持了患者所期望并且也是应该达到的药物安全性和有效性水平。”
第一个这样的“突破性疗法”称号由FDA于上个月授予了Vertex制药公司的两个囊性纤维化治疗药物。
幕后八卦via@新药研发观察
