美国 FDA 拒绝 BioMarin 制药的药物 Kyndrisa 用于治疗一种罕见的肌肉萎缩疾病，这也使得投资者把目光转移到 Sarepta Therapeutics 公司正在研发的竞争药物上。此次拒绝源于该药物某些不确定性，这款药物在美国被宣传为用于杜氏肌营养不良的首款治疗药物。
杜氏肌营养不良是一种侵袭性、退行性遗传疾病，它妨碍肌肉运动，在每 3600 名新生男婴中，将会有一名男婴受到此病的影响。多数患者会在 30 岁前死亡。杜氏肌营养不良尚无法治愈。FDA 一个独立顾问小组在去年 11 月指出，Kyndrisa 在试验中的有效性不足以保证其获得批准。Sarepta 的药物 Eteplirsen 定于下周进行审评。
WBB 证券分析师 Brozak 表示，Kyndrisa 被拒实际上使 Sarepta 成了美国杜氏肌营养不良治疗的赢家，而其获批的压力也会增加。分析师表示，BioMarin 将可能需要在美国为 Kyndrisa 进行另一项后期研究。Kyndrisa 也在欧洲进行审评。
Sarepta 的 Eteplirsen 与 BioMarin 的 Kyndrisa 一样，可以跳读基因错误部分，以产生肌营养不良蛋白，这种蛋白的缺乏被认为是引起杜氏肌营养不良的因素。据韦德布什证券分析师 Behanna 称，这两款药物均针对杜氏肌营养不良患者的一个特殊亚组，这一患者人群在美国大约有 1800 名男孩，美国以外大约有 5000 人。
然而，Kyndrisa 在美国被拒并不意味着该药物走到了路的尽头。BioMarin 预计 4 月或 5 月会听到欧洲监管顾问委员会的信息，其最终的决定将在今年第三季度做出。虽然美国的批准会给 BioMarin 带来这一市场的先发优势，但欧洲的批准可能更重要，因为这款药物在那里面对的患者人群更大。
Evercore ISI 的 Schoenebaum 预计，只有 FDA 对 Sarepta 及欧洲监管机构对 Kyndrisa 做出决定之后，BioMarin 才会进行下一步的行动。BioMarin 日前表示，它将与 FDA 一起确定其下一步的工作。
TC Therapeutics 公司的杜氏肌营养不良药物 Translarna 于 2014 年在欧洲赢得有条件批准，用于治疗不同的患者亚群。去年，PTC 表示该公司有充分的数据用来提交 Translarna 在美国的上市申请，尽管该药物在美国的一项后期研究失败。
