FDA 审评人员在 11 月 20 日发布的简报文件中指出，BioMarin 制药 Drisapersen 的数据目前尚不能支持批准该药物用于杜氏肌营养不良，而 FDA 顾问小组将于 11 月 24 日针对这款药物召集一个会议。FDA 审评人员称，这款外显子跳跃药物不能改善肌营养不良蛋白的产生，FDA 审评人员同时也对这款治疗药物的安全性表示担忧。
具体地讲，审评人员指出，「虽然有些证据暗示了 Drisapersen 的有效性，但证据是不一致的，并且在某些情况下是矛盾的，没有达到实质性证据的水平。」此外，审评人员指出，「非临床研究中，多个器官系统出现严重毒性，这似乎预示着多种不良事件会在后续临床研究中被观察到。」
此外，FDA 审评人员建议 BioMarin 进行额外的研究，以弄清 Drisapersen 对五岁及更小儿童免疫系统的影响。一项 Drisapersen 对杜氏肌营养不良患者长期影响的研究有望于 2016 年 4 月完成。
在评论这一消息时，贝尔德证券的分析师 Skorney 表示，「在我们看来，FDA 做出了一个非常明确的声明，即没有理由批准 Drisapersen。」与此同时，派杰投资银行的 Schimmer 指出，尽管审评人员对 Drisapersen 非常不满意，但他们并未建议不批准这款药物。FDA 有望在 12 月 27 日前发布是否批准该药物的最终决定。
消息一经发布，BioMarin 的股价一下跌了 8.7%，而 Sarepta Therapeutics 的股价却飙升了 29%，这家公司的试验性杜氏肌营养不良药物 Eteplirsen 于 8 月份被 FDA 授予罕见儿科疾病药物资格。Sarepta 之前预测，在该制药商于今年 5 月份向 FDA 启动 Eteplirsen 的滚动提交之后，这款药物可能会在 2016 年初获得批准。
