路透社 9 月 26 日报道，美国 FDA 今天称，PTC 医疗公司未能提供有说服力的证据，证明其试验药物 Ataluren 治疗杜氏肌营养不良症是有效的，这对该公司多年来推动这款药物上市的努力着实是一种打击。 PTC 股价在 9 月 26 日尾盘下跌 16.4%，报收 16.31 美元。
据 FDA 网站发布的一项评论称，FDA 科学家经初步审查后得出结论，认为确定该药物有效性的数据没有说服力。FDA 发布这项评论后两天，其外部顾问专家将召开会议对 Ataluren 进行讨论。FDA 已经要求顾问专家确定这款药物是否有效，或数据是否确定。FDA 没有义务遵循其顾问专家的建议，但通常会那样做。
摩根大通的分析师 Rama 称，FDA 报告的负面基调使得该药物「获得批准的可能性很低」。杜氏肌营养不良症（DMD）是一种罕见的肌肉萎缩疾病，它由 DMD 基因突变引起。Ataluren 旨在治疗那些有所谓的无义突变的患者，无义突变可阻止人体产生肌肉发育所需的一种关键蛋白质。大约 10%-到 15% 的 DMD 病人有无义突变。
杜氏肌营养不良症从儿童时期开始发病，主要影响男性。超过 90% 的患者在 15 岁时就开始坐轮椅。目前该疾病尚无治愈手段。FDA 已两次拒绝对 Ataluren 进行审评，因为该药物在临床试验中没有显示出疗效。PTC 在「有异议的情况下」继续提交其上市申请资料，这是很少使用的一种举措，当 FDA 对申请资料的受理有异议时，企业可以采用这一举措让其申请资料得到审评。如果获得批准，该药物将以「Translarna」为商品名销售。
当 FDA 做出最终决定时，它将受到特别的审查。去年，FDA 药品部门主管 Woodcock 博士在 FDA 咨询小组及自身科学有不同意见的情况下，批准了 Sarepta 医疗公司的杜氏肌营养不良症药物 Exondys 51（eteplirsen）。
审评人员对 Woodcock 的裁决向时任局长的卡利夫提出了上诉，但卡利夫听从了 Woodcock 的意见。时任 FDA 新药办公室主任的 Jenkins 博士给卡利夫发了一封措辞严厉的信，指责卡利夫有偏见，并质疑卡利夫所谓的该决定不会降低未来药品批准门槛的声明。主要审评人员 Farkas 博士在布严厉报告批评 Sarepta 的数据质量后毅然从 FDA 辞职。
