TC Therapeutics 为其杜氏肌营养不良治疗药物 Translarna 寻求加速批准的愿望落空，FDA 拒绝受理该药物的上市申请。FDA 告知该公司这一消息后，该公司股价大幅下跌，FDA 表示 Translarna（ataluren）的资料完成的不够充分，尚不能对其进行实质性审评。
这一决定发布时，PTC 正基于 ACT DMD 安慰剂对照试验的结果向 FDA 提交 Translarna 的滚动申请。这款药物已在美国以外的许多市场上市，其中包括一些欧盟国家，并且该药物在逾 150 个国家被纳入报销范畴。Translarna 在 2015 年第三季度的销售额接近 1000 万美元。
杜氏肌营养不良是一种遗传性肌肉萎缩病，每 3500 名新生儿中会有 1 人受到该病的影响。这种病由肌营养不良蛋白基因编码突变引起，肌营养不良蛋白是纠正肌肉功能所必需的一种蛋白。
Translarna 旨在治疗肌营养不良蛋白基因中无义突变引起的杜氏肌营养不良，该药物的作用机制与正在研发的其它杜氏肌营养不良药物略有不同，其它正在研发的药物有 BioMarin 的外显子跳跃治疗药物 Kyndrisa（drisapersen；最初由 Prosensa 开发），FDA 拒绝了这款药物，要求提供该药物更多的数据。
另一个外显子跳跃候选药物是 Sarepta 的 Eteplirsen，该药物正在等待 FDA 顾问委员会的审查，但 FDA 先于委员会会议发布的文件表明，该药物的申请决不会获得积极的结果。FDA 对这三款药物申请的回应表明，杜氏肌营养不良虽然有明确的大量未满足需求，并且美国目前没有市售药物用来治疗这一疾病的潜在病因，但 FDA 仍在保持一个严格的疗效标准。
TC 对于 FDA 拒绝其申请的理由一直很谨慎，该公司表示它将提供更多的信息，并且下周初将发布其第四季度的财务结果。分析师认为，可能的原因是 FDA 想再要求一项验证性试验，但也可能是目前的数据集不充分，需要进行补充。
第一三共制药启动其外显子跳跃治疗药物的试验
与此同时，日本制药商第一三共日前表示，该公司已启动其外显子跳跃治疗药物 DS-5141b 的临床试验。这款反义药物可诱导肌营养不良蛋白信使核糖核酸 45 位外显子跳跃，从而产生一种有删减但有功能形式的肌营养不良蛋白。第一三共表示，该公司预计在 2020 年前将这款药物推向市场。
