欧洲药品管理局推荐批准美国生物技术药物开发商 Amicus Therapeutics 公司的法布里病试验药物 Migalastat。欧洲药品管理局日前表示，该公司治疗遗传性疾病的药物 Migalastat 正被推荐用于成人和 16 岁及以上年龄的青少年。
这次推荐正值 Migalastat 经历一次过山车。一项后期研究在 2012 年未能达到其主要目标，此后一年葛兰素史克归回了 Migalastat 的权利，并卖掉了在该公司的股份。
位于新泽西州克兰伯里的 Amicus 在今年 2 月份称，该公司有望今年第二季度与美国 FDA 会面，为 Migalastat 提交一份新的上市申请，此前 FDA 在去年 10 月要求提供更多有关试验数据更综合的分析。
然而，分析师未观察到欧洲监管机构的推荐会对 FDA 的决定有什么影响。「尽管在美国的困难仍比较多，但这一消息是积极的，将会恢复投资者对管理执行的信心，」Leerink Partners 分析师在一份报告中如是写道。
去年 10 月 2 日，在这家生物技术公司表示将推迟在美国提交其领先药物 Migalastat 的上市申请后，该公司的市值蒸发了大约 9.56 亿美元。该公司正希望使 Migalastat 成为用于一种类型法布里病的首个口服治疗药物，法布里病是一种潜在致命的疾病，它影响大约四万之一到六万分之一的男性，其在女性中的发病率很低。
法布里病由一种类型脂肪的积聚引起，多数情况下主要在肾脏内积聚，其病因是 alpha-Gal A 酶缺乏。这种积聚会损伤细胞，可以导致肾脏衰竭、心脏病发作及中风。Amicus 日前表示，该公司预计欧盟委员会在今年第二季度将对这款药物做出最终决定。
