欧盟委员会批准诺华旗下艾曲波帕用于对其它治疗药物耐药的慢性免疫(先天性)血小板减少性紫癜(ITP)儿科患者治疗。此次批准包括艾曲波帕片剂及一种新型口服混悬剂的应用,艾曲波帕口服混悬剂旨在用于不能吞咽片剂的幼儿。艾曲波帕在 2010 年被欧盟批准用于患者有相同疾病的成年人。
诺华肿瘤发展与医疗事务全球总监、医学博士 Riva 评论此次批准时称:「对于患有这种罕见病儿童的家庭及照看者来说,在这种疾病的管理中有一种新的治疗选择可能是改变游戏规则的。」
艾曲波帕在一项研究的儿科患者中持续增加血小板计数
艾曲波帕这次的批准基于两项双盲、随机、安慰剂对照试验的数据,包括在这一患者人群中进行的最大规模 3 期临床试验。在这些研究中,根据地方治疗实践,治疗组与安慰剂组患者均被允许使用一些用于血小板减少性紫癜稳定维持治疗的药物。
在那些对先前治疗不耐受或先前治疗后复发的慢性血小板减少性紫癜儿科患者中,艾曲波帕治疗明显增加并维持了血小板计数,一些同时服用血小板减少性紫癜药物的患者能够降低或中止这些药物的使用,主要是糖皮质激素。欧盟的批准适用于欧盟 28 个成员国,另外还包括爱尔兰、挪威及列支敦士登。
艾曲波帕是一款日服一次的口服促血小板生成素(TPO)受体激动剂,它通过诱导刺激及巨核细胞(特别是骨髓中发现的大细胞)从骨髓干细胞的变异而发挥作用。2015 年 8 月,美国 FDA 批准一种新型口服混悬剂,这使得艾曲波帕可以扩展用于 1 岁及以上年龄的,对糖皮质激素、免疫球蛋白或脾切除术没有充分响应的慢性血小板减少性紫癜儿科患者。