诺华贫血药物 Promacta 获得 FDA 突破性疗法认证

2018-01-08 12:40 来源:丁香园 作者:flixchim
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据 europeanpharmaceuticalreview 于 2018 年 1 月 4 日报道,诺华公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已批准 Promacta(eltrombopag)的突破性疗法认证,支持其与标准免疫抑制剂联合用于治疗重型再生障碍性贫血(SAA)。

Eltrombopag 在美国的商品名为 Promacta,美国以外的大多数国家以商品名 Revolade 进行销售,并已被批准为难治性 SAA 的二线治疗药物。Promacta 也被批准用于患有慢性免疫性血小板减少症(ITP)且不适用其它疗法的成年人和儿童患者。

SAA 是一种罕见的血液疾病,患者的骨髓不能产生足够的红细胞,白细胞和血小板。因此,患有这种严重疾病的人可能会出现疲惫的症状和并发症,例如疲劳,呼吸困难,反复感染以及可能限制其日常活动的不正常瘀伤或出血。多达三分之一的患者对目前的疗法没有反应或出现症状复发。

诺华制药全球药物开发主管 Hirawat 博士称:「Promacta 是一种有前景的药物,如果其被批准用于重度再生障碍性贫血的一线疗法,可能会重新定义这种罕见而严重的骨髓疾病患者的治疗标准。我们将继续与 FDA 密切合作,尽快为尚未接受治疗的 SAA 患者提供 Promacta。」

诺华对美国国立卫生研究院(NIH)下属国家心肺和血液研究所(NHLBI)进行的研究分析显示,超过一半(52%)初次接受治疗的 SAA 患者在接受治疗 6 个月后达到完全缓解,开始治疗时使用 Promacta,同时采用标准免疫抑制进行治疗。整体缓解率达 85%。

根据 FDA 的指导原则,获得突破性疗法认证的疗法是治疗严重或威胁生命的疾病或病症,并且基于初步临床证据,该疗法相对于现有疗法对于一个或多个重要的临床终点有实质性的改善。

Promacta 在全球 100 多个国家被批准用于治疗成年患者的慢性免疫性(特发性)血小板减少性紫癜(ITP),这些患者对其他治疗的反应不足或不耐受。该药物也已被全世界 45 个国家批准用于治疗对其他治疗无效的严重再生障碍性贫血(SAA)患者,并在 50 多个国家被批准用于治疗慢性丙肝患者的血小板减少症,使其启动和维持干扰素为基础的治疗。

在美国和欧盟,Eltrombopag 被批准用于治疗 1 岁及以上对慢性免疫性(特发性)血小板减少症(ITP)儿童患者的血小板减少症,这些患者对皮质类固醇和免疫球蛋白的反应不足。

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编辑: 冯志华

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