美国 FDA 网站 2 月 6 日报道，FDA 今天批准 Ablynx 旗下 Cablivi（caplacizumab-yhdp）注射液，这是首个联合血浆置换和免疫抑制疗法专门用于获得性血小板减少性紫癜（aTTP）成人患者治疗的药物，aTTP 是一种罕见而危及生命的疾病，这种疾病可导致血栓。
「患有 aTTP 的病人每天都要忍受数小时的血浆置换治疗，治疗时需要连接到一台机器上，将血液从体内取出，与捐赠血浆混合，然后再将其输送回体内。即使经过几天或几周的这种治疗，以及服用免疫系统抑制药物，许多患者仍会出现 aTTP 复发，」FDA 药物评价与研究中心血液与肿瘤产品办公室代理主任、FDA 肿瘤卓越中心主任 Pazdur 医学博士称。「Cablivi 是第一个抑制血栓形成的靶向治疗药物。它为患者提供了一种新的治疗方法，可以减少复发。」
aTTP 患者会在全身小血管中形成广泛的血栓。这些血栓会切断主要器官的氧气和血液供应，导致卒中和心脏病发作，可能导致脑损伤或死亡。患者可因癌症、艾滋病毒、怀孕、狼疮或感染等情况，或手术、骨髓移植或化疗后出现 aTTP。
Cablivi 的有效性基于一项由 145 名患者参与的临床试验，试验中患者随机接受 Cablivi 或安慰剂治疗。两组的患者均接受现行标准的血浆置换及免疫抑制治疗。试验结果表明，与安慰剂相比，Cablivi 治疗患者的血小板计数改善更快。Cablivi 治疗还导致治疗期间与 aTTP 相关的死亡及 aTTP 复发患者总人数减少，或至少出现一种治疗诱发的主要血栓性事件（即血栓在血管内形成，然后可能在全身自由运行）减少。在整个研究期间（药物治疗期加上停药后 28 天随访期），Cablivi 组与安慰剂组相比，aTTP 复发患者的比例较低（复发比例分别为 13% 和 38%），这一结果具有统计学意义。
临床试验中，Cablivi 常见的副作用是鼻或牙龈出血及头痛。Cablivi 的处方信息包含一项警告，以告知医疗保健人员和患者该药物有严重出血风险。对于目前正在服用抗凝剂的患者在使用 Cablivi 时，建议医疗保健人员密切监测患者的出血情况。
FDA 对这款药物的上市申请授予了优先审评资格。Cablivi 还获得了孤儿药资格，该资格可以提供激励措施，以帮助和鼓励开发治疗罕见疾病的药物。
