美国 FDA 推迟对 Sarepta Therapeutics 公司备受期待的肌肉萎缩疾病药物 Eteplirsen 做出是否批准的决定，而一个月前一个顾问小组认为这款药物无效。Sarepta 的股价在 5 月 25 日上涨 17.6%，至 21.69 美元，这是由于投资看到了希望，FDA 推迟做出决定意味着这款药物仍可能获批销售。
Eteplirsen 被开发用于治疗杜氏肌营养不良，这是一种罕见的疾病，其通常发病于童年，该疾病会导致四肢虚弱，最终累及肺及心脏。患者往往在青少年时期就失去行走的能力。患者团体及患者一直在强烈地争论着支持这款药物，称儿童已从这款药物获得受益。目前市场上没有其它治疗该疾病的药物。
Sarepta 表示，该公司已被告知 FDA 在 5 月 26 日前不能按计划完成这款药物的审评，但 FDA 会争取以尽可能及时的方式完成审评。然而，分析师表示，该药物获批的几率仍然较低，并指出 FDA 对 BioMarin 制药杜氏肌营养不良药物拒绝前也推迟做出决定。
「我们继续预计该药物短期内不会获得批准，」 SunTrust Robinson 分析师 Nash 在一份客户报告中如是写道，并补充称他预计 FDA 在 6 月中旬做出是否批准的决定。然而，这次的推迟为父母及杜氏肌营养不良倡导团体赢得时间，以便对 FDA 施加更大的压力。
CureDuchenne 是一家非赢利组织，该组织早期为 Sarepta 开发 Eteplirsen 提供了资助，该组织表示，它感激监管人员对这款药物进行审评。「我们不能失去又一代杜氏肌营养不良的孩子们，因为他们没有治疗选择。紧迫的是我们为我们的孩子们批准合适的药物组合，」该组织创始人兼首席执行官 Miller 称。
一个 FDA 顾问小组上个月表示，Sarepta 公司 12 名患者组成的临床试验未提供实质性证据表明这款药物有效。在逾 50 名患者及家庭成员请求批准这款药物之后，该顾问小组在马里兰州海兹维尔一家宾馆举行的情感公开会议上宣布了其决定。
虽然多数分析师认为顾问小组投票之后会有不好的结果，但 FDA 在过去出现过因面临强大的呼吁而忽视过顾问小组的建议。截至 5 月 25 日收盘，Sarepta 的股票自 BioMarin 的竞争药物被拒绝以来已下跌 42%。
