一种新类型的癌症药物可以解除人体免疫系统的限制，针对致命性疾病，该类药物已给制药公司带来一些显著的胜利，但美国 FDA 的一位监管人员表示，有太多的公司专注于这一相同的疗法。Pazdur 博士是 FDA 肿瘤产品办公室主任，他指的是旨在使 PD-1 蛋白失去能力的一类治疗药物，肿瘤可利用 PD-1 蛋白逃避免疫系统。
FDA 已批准默沙东、百时美施贵宝与罗氏的这种治疗药物，这三家公司的这种药物，其每年的用药成本均达到 15 万美元。另外，至少有五家其它的制药商也在开发类似的药物。
「人们会问自己，我们足够富裕而花费这些资源来考虑更多新的药物吗？」Pazdur 日前在芝加哥举行的美国临床肿瘤学会年会上如是称。Pazdur 承认，在 1100 亿美元的全球癌症治疗药物市场中，少数制药公司的成功吸引竞争对手继续开发类似的治疗药物，而不是把资源主要投向未经证实的疗法上。
「与所有药品的开发一样，制药公司的目的是降低风险，」他如是称。但在肿瘤领域，这么多数量的类似药物同时在研发是头一次，PD-1 市场的后来者可能会转向「小众」适应症，他补充称。
制药公司高管们对 Pazdur 的评论有争论。在路透社的采访中，他们争论称，癌症科学正迅速进展，着重点在于如何组成最好的合并用药来对抗多种作用机制的疾病，确定哪些患者最有可能对这些药物有响应，以及患者需要治疗多长时间。
百时美施贵与默沙东被普遍认为是免疫疗法竞赛中的领导者，它们的治疗药物可以帮助患者对抗一些致命的癌症。据美国临床肿瘤学会年会发布的数据，默沙东的 Keytruda 显示可以帮助明显数量的晚期黑色素瘤患者至少活三年，同时百时美施贵宝的 Opdivo 可以使一些肺癌患者的生命延长两年。
医生们表示，实践中大约 20% 的晚期癌症患者对新药有响应，一个亚组患者可以有持续的缓解。阿斯利康的 PD-1 药物获得了 FDA 突破性疗法资格，其用于一种膀胱癌的上市申请因此可以得到加快审评。处于这类药物早期开发的其它公司有辉瑞及其合作伙伴默克雪兰诺、诺华、再生元制药及中国的百济神州。
「我们涉足 PD-1 类药物不仅仅是获得『Me too』药物，」再生元转化科学与肿瘤总监 Lowy 称，该公司在早期试验中拥有一款 PD-1 药物。「多数人认为，未来是合并用药的天下。在进行临床试验时，拥有我们自己的活跃并有用的 PD-1 药物将会给我们巨大的灵活性。」
每个人都是为了足够的利润吗？制药业高管们表示，他们正投资于其它的对 PD-1 治疗药物潜在互补的疗法，这些方法最终可用来对抗多种及各期的癌症。「我们没有把我们视作后来者。我们正通过合并用药在多个领域领先，」Jallal 如是称，他是阿斯昨康 MedImmune 单元的执行副总裁，该公司正在对其 PD-1 候选药物与一系列其它试验药物的合并用药进行试验。
「问题是，我们如何能够真正地遵循这一科学，」Jallal 如是称，例如，辉瑞在美国临床肿瘤学会年会上发布了一项试验的早期数据，该试验显示其旨在增加 T 细胞的试验药物 4-1BB 与默沙东 Keytruda 合并用药时是安全的，但经过一年治疗后，23 名患者中只有 2 名患者达到完全缓解。
「有人可能对这种新的作用机制感到惊讶，」Leerink Partners 制药分析师 Fernandez 称。他表示，百时美施贵宝与默沙东的药物将最有可能成为众多患者的标准治疗。Pazdur 与其他专家认为，癌症免疫疗法的最大机会将是它们在治疗中的早期应用。
Fernandez 表示，如果百时美施贵宝的 Opdivo 及其另一款免疫治疗药物 Yervoy 的合并用药作为晚期非小细胞肺癌的初始治疗获得成功，那么该公司可能会赢得竞争的胜利。默沙东与罗氏正在测试它们的 PD-1 药物与化疗药物合并用于晚期非小细胞肺癌的初始治疗。
如果默沙东与百时美施贵宝在市场上面临更多的竞争对手，那么患者最终可能从较低的用药成本中获得受益。Keytruda 和 Opdivo 在美国每位患者的年用药费用均大约为 15 万美元。
如果昂贵治疗药物的合并用药成为治疗的标准，制药公司可能在理论上通过把它们自己的治疗药物进行组合来保持较低的药价，而不是从竞争对手那里通过许可组成合并用药。「肿瘤药物的利润如此之高，以致 『Me-too』药物会被开发，」Hay 如是称，他是南加利福尼亚大学的药物经济学与政策教授。「在这类药物中，它们将最终降低利润。这就是竞争应该起到的作用。」
