Juno Therapeutics 原本希望它的一款候选产品明年能成为获批的首款 CAR-T 产品。但这一切看起不太可能实现了，因该领先候选药物的关键试验在三名受试者死亡后已被 FDA 叫停。
FDA 对 JCAR015 的 2 期临床试验（ROCKET）启动临床限制，这款产品旨在用于复发或难治性 B 细胞急性淋巴细胞性白血病成年患者。FDA 的行动是在两名受试者于上周死亡后做出的，这两名患者的死亡似乎与治疗相关。在研究早期还有一名患者死亡，但 FDA 当时认为临床试验的变化因混杂因素而没有必要调查。
三名死亡患者均是年轻人，都在 25 岁以下，均因脑水肿而死亡。三名患者也使都使用了氟达拉滨预处理方案。Juno 表示，它怀疑问题出自氟达拉滨预处理方案，并已向 FDA 建议仅使用环磷酰胺预处理方案，继续进行 JCAR015 的 ROCKET 试验。该公司启动试验时仅使用环磷酰胺作为预处理方案，但后来又添加了氟达拉滨。
FDA 表示，它将需要 Juno 提交四份文件，一份修订的患者知情同意书，一份修订的研究者手册，一份修订的试验方案及给 FDA 的一份报告副本。该公司表示，FDA 将加快该药物的审评，其审评最多花费 30 天时间。这一切将在 Juno 提交这些文件后确定，该公司打算下周提交这些文件。
最令人不安的是在某种程度上这可能是嵌合抗原 T 细胞（CAR-T）类疗法安全问题的一种早期信号。Juno 表示 FDA 可能对这一问题进行调查。
该公司的确说过，这些死亡病例可能与患者体内非常快速的细胞扩增相关，这种情况在其它试验或其它预处理方案中未发现。Juno 的 CAR-T 技术采用了患者自身的 T 细胞，然后对这些细胞进行基因工程改良，使其能够识别并对抗癌症细胞。该疗法结合标准化疗使用，包括氟达拉滨和环磷酰胺。
Juno 表示，该公司计划继续对其它靶向 CD19 的 CAR-T 候选产品进行试验，这其中包括 JCAR017。该公司预计 JCAR017 有望 2018 年获得批准，但拒绝为 JCAR015 更新获批时间点。Juno 表示它将在 8 月份进行的下一次电话会议中为其陷入困境的候选产品制定详细的计划。在 7 月 7 日的二级市场交易中，Juno 公司的股价在临床试验被叫停后应声下跌逾 25%。
