辉瑞打算在新兴的基因治疗市场有更大的市场,该公司日前同意签署一项 7 亿美元的交易,以收购 Bamboo Therapeutics。这家大型制药集团通过 1.5 亿美元的预付款已对 Bamboo 实施控制,今年初辉瑞就以 4300 万美元收购这家公司少部分股份,此次付款之后,辉瑞持有这家公司的股份增加。如果 Bamboo 的基因治疗项目能够通过开发并进入市场,另外 4.95 亿美元将会支付给 Bamboo 的投资者。
Bamboo 专注于基因治疗载体的开发,这种基因治疗载体可用来把基因序列插入到靶细胞中,该公司在腺相关病毒基因交付领域已有所建树。位于北卡罗来纳州的这家公司已启动临床试验来测试用于巨轴突神经病的一种候选药物,巨轴突神经病是一种单基因疾病,它可以引起运动、感觉系统及心智功能问题,该公司正计划明年启动一项该疗法用于杜氏肌营养不良的试验。
这是辉瑞在基因治疗药物领域的第二次收购,此前该公司于 2014 年的交易中收购 Spark Therapeutics,辉瑞为此支付了 2000 万美元预付款及 2.6 亿美元的里程碑付款。
对 Spark 的收购使辉瑞获得了一款领先的血友病 B 候选基因治疗药物 SPK-FIX,这家伦敦的研究机构由基因疗法研究人员 Linden 掌管。收购 Bamboo 扩展了辉瑞的研发线,也给了辉瑞一处基因治疗药物生产设施,该设施最近由 Bamboo 从北卡罗莱纳大学收购。
这次收购反映了制药巨头参与基因疗法的欲望在增加,也反映基因疗法正在经历某种程度的复兴,以前制药巨头们在 20 世纪 90 年代试图开发基因治疗产品,但 2000 年代很大程度上以失败告终。
目前市场上仍只有少量基因治疗药物。SiBiono GeneTech 于 2004 年在中国获批头颈癌治疗药物 Gendicine 后,其在这一市场是一马当先,自那以后上海生物技术的 Oncorine(另一款头颈癌治疗药物)也加入这一行列,另外还有 HSCI 公司用于外周动脉病变的 Neovasculgen。
欧洲唯一获得批准的基因疗法是 uniQure 的脂蛋白脂酶缺乏症治疗药物 Glybera,但最近欧盟人用医药产品委员会推荐批准葛兰素史克的 Strimvelis(GSK2696273)用于罕见遗传性疾病 ADA-SCID。
uniQure 的成功促使百时美施贵宝与该生物科技公司签署一项 10 亿美元的协议,以开发用于心衰的基因治疗药物,其它最近的例子包括赛诺菲健赞与 Voyager 之间一项 8.45 亿美元的协议,拜耳与 Dimension Therapeutics 之间 2.52 亿美元的合作及百健与宾夕法尼亚大学 20 亿美元的交易。