默沙东针对其 BACE1 抑制剂用于阿尔茨海默病的测试及试验，发布了目前为止产生的数据摘要。摘要内容包括一项周期为 7 天、32 名患者参与的试验结果，试验表明默沙东的药物降低了β-淀粉样蛋白肽 40 及其它阿尔茨海默病生物标志物的水平。
该 1b 期试验的详细信息于 2013 年首次对外公布，在为期 7 天的这项试验中，默沙东让患者随机接受 BACE1 抑制剂 Verubecestat 或安慰剂三种日用剂量之一。7 天之后，默沙东观察与淀粉样斑块形成相关的β-淀粉样蛋白肽 40 及氨基酸的浓度。日用剂量最高的队列中，在对患者监测的 24 小时内β-淀粉样蛋白水平下降 90% 之多。同一时间内，不同剂量用药患者β-淀粉样蛋白水平的加权平均下降幅度从 57% 到 84% 不等。
β-淀粉样蛋白水平的这种下降是否可以转化为认知功能的改善仍是一个疑问，两项更大规模的 3 期试验定于明年底开始揭开谜底。默沙东在一项研究中正招募 1500 名有轻度认知损伤的患者，该公司在另一项研究中已招募 2221 名轻中度阿尔茨海默病受试者。这两项试验正采用不同指标检测受试者的认知功能。
默沙东在《科学转化医学》期刊的一篇论文中公布了该 1b 期试验的结果，其中也与动物及健康志愿者产生的数据进行了对照。论文中的阳性结果包括动物研究中长期的β-淀粉样蛋白水平降低、动物或人研究中靶点参与度证据及缺乏肝毒性迹象。2013 年，礼来观察到「异常肝生化检测结果」后，放弃了其 BACE1 抑制剂的试验。罗氏同年在未解释的情况下也放弃一款 BACE1 药物。
礼来与罗氏的放弃，使得 BACE1 领域在研产品的数量变少。默沙东在与施贵宝的交易中获得其 BACE1 药物，该公司正主导这一领域。今年初，百健及卫材把它们的项目推进到了 3 期。今年四月份，阿斯利康及礼来通过一项中期不受影响的安全性审查后，将其 2/3 期试验项目推进到 3 期部分。
每家公司都希望 BACE1 不会辜负数十亿美元的投入，并成为阿尔茨海默病药物开发中长期不成功旅程的一道分水岭。BACE1 酶在β-淀粉样蛋白产生中起作用，制药公司对这一治疗途径的兴趣正是得到了该证据的支持。
