2 月 28 日，美国 FDA 批准 Xermelo（telotristat ethyl）片与生长抑素类似药联合用于成年患者类癌瘤综合征腹泻治疗，适用于仅使用生长抑素类似药治疗疾病得不到控制的患者。
类癌瘤综合征是在类癌瘤患者中偶尔见到的一组症状。这些肿瘤比较罕见，且增长缓慢。大多数类癌瘤发现于胃肠道。类癌瘤综合征通常在不到 10% 的类癌瘤患者中出现，往往在肿瘤扩散至肝脏后发生。这些患者的肿瘤会释放过多的血清素，从而导致腹泻。无法控制的腹泻综合征包括体重下降、营养不良、脱水及电解质紊乱。
「今天的批准将为那些类癌瘤综合征腹泻不能充分控制的患者提供另一种治疗选择，」FDA 药物评价与研究中心药物评价 III 办公室主任、医学博士 Beitz 称。Xermelo 以片剂形式获批，用药时随食物服用，每天口服三次。Xermelo 抑制类癌瘤产生血清素，并减少类癌瘤腹泻的频次。
Xermelo 的安全性及有效性基于一项周期 12 周的双盲、安慰剂对照试验，受试者为 90 名患有高分化型转移性神经内分泌瘤及类癌瘤综合征的成年患者。试验前，这些患者尽管使用稳定剂量的生长抑素类似药治疗至少三个月，但他们每天仍有 4-12 次的排便。试验中，受试者继续使用生长抑素类似药治疗，在此治疗基础上，要么随机添加安慰剂，要么随机添加每天三次的 Xermelo 进行治疗。
那些在生长抑素类似药治疗基础上添加 Xermelo 的患者与使用生长抑素类似药及安慰剂治疗的患者相比，其平均排便次数有更大程度的减少。具体地讲，在使用生长抑素类似药基础上，随机添加 Xermelo 的受试者有 33% 的人其每天的平均排便次数下降，相比之下，在生长抑素类似药治疗基础上随机添加安慰剂治疗的患者，仅有 4% 的人其每天的平均排便次数下降。
Xermelo 最常见的副作用是恶心、头痛、γ-谷氨酰转移酶水平增加、抑郁症、液体积聚引起肿胀（外周性水肿）、肠胃气胀、食欲下降及发烧。Xermelo 可引起便秘，在每天排便次数少于 4 次的患者中，发生便秘的风险可能会增加。
临床试验中，使用高于推荐剂量 Xermelo 治疗的患者出现过严重便秘。一名患者需要住院治疗，另有两名患者出现胃肠穿孔或肠梗阻并发症。应对患者的便秘进行监测。如果患者经历严重便秘，或严重的、持续的或恶化的腹痛，应停止使用 Xermelo，并与其医疗服务商联系。
FDA 授予了该药物上市申请快速通道审评及优先审评资格。这款药物也获得了孤儿药资格，孤儿药资格可提供激励措施，帮助并鼓励用于罕见病药物的开发。Xermelo 由德克萨斯州 Woodlands 的 Lexicon 制药公司生产。
