塞尔基因可能只需等 6 个月就能为其 enasidenib 赢得首次批准，这款药物由塞尔基因从 Agios 公司许可获得，它是一款首创型新药，用于急性髓性白血病。这款小分子药物是一种异柠檬酸脱氢酶 2（IDH2）抑制剂，异柠檬酸脱氢酶 2 是在参与新陈代谢的细胞线粒体中发现的一种酶。
IDH2 基因编码突变与各种癌症相关，包括急性髓性白血病，人们认为这些突变在促进恶性肿瘤细胞增长中起作用。据塞尔基因称，在 8-19% 的急性髓性白血病患者中发现有 IDH2 突变。
塞尔基因去年 12 月份提交了 enasidenib 的上市申请，寻求批准该药物在美国用于复发、难治性 IDH2 阳性急性髓性白血病患者，该公司表示这款药物刚刚被授予优先审评资格，FDA 将在今年 8 月份做出是否批准的决定。塞尔基因也提交了一款伴随诊断产品的上市申请。
塞尔基因血液学及肿瘤学产品总监 Pehl 表示：「我们加速推进这款药物的上市申请，从 enasidenib 关键临床研究中首例受试者接受治疗到提交上市申请仅仅用了三年时间，因为我们认为复发或难治性急性髓性白血病患者有显著未满足的需求。」
上市申请资料基于 enasidenib 一项单组的 1/2 期研究数据，该研究的受试者为有 IDH2 突变的晚期血液恶性肿瘤患者，研究发现有一半以上的 enasidenib 治疗患者对治疗有应答。该研究数据在去年 12 月份的美国血液学学会上公布。
如果获得批准，Enasidenib 将被归到塞尔基因血液恶性肿瘤产品组合，与阿扎胞苷同为一个组合，阿扎胞苷是用来治疗不能接受干细胞移植的急性髓性白血病患者的一线治疗药物，该药物去年的销售额达到 6.08 亿美元。瑞士信贷分析师预测，Enasidenib 到 2020 年的年销售额大约为 2.3 亿美元。
Agios 还有一款以 IDH1 为靶点的药物 ivosidenib（AG-120），其正处于临床开发中，该公司希望今年底能在美国提交这款药物用于复发、难治性急性髓性白血病的上市申请。上市申请将基于一项正在进行的 1 期临床研究的数据。
根据塞尔基因与 Agios 在 2010 年签署的长期合作协议，塞尔基因曾一度有权获得 AG-120，但去年在两家公司宣布建立免疫肿瘤联盟时，塞尔基因把这些权利归还给了 Agios。据 Agios 称，Ivosidenib 与阿扎胞苷联合用药的一项 3 期研究定于 2017 年上半年在新确诊的 IDH1 阳性急性髓性白血病患者中启动。
