近日，勃林格殷格翰公司用于治疗骨髓增生异常综合征（MDS）的抗 CD33 单克隆抗体 BI 836858 获得孤儿药资格。
MDS 是一种骨髓疾病，患者骨髓运输细胞异常，并且不能产生有效的血细胞。该疾病有许多亚型疾病，包括血癌急性髓性白血病（AML），因此具有多种的预后和治疗选择。
BI 836858 是靶向 CD33 蛋白质的单克隆抗体，该蛋白在某些癌细胞的表面上表达。该药物已被改造用于改善抗体依赖性细胞介导的细胞毒性（ADCC），这种免疫反应会导致靶细胞或微生物被抗体包被并被某些类型的白细胞杀死。
这家德国药物制造商表示，使用该化合物的临床前研究已经显示对恶性细胞有产生 ADCC 的潜在能力，并且正在进行评估 BI 836858 用于 MDS 患者中的多中心，开放标签，剂量递增和随机临床 1/2 期试验。
该药物目前作为白血病和淋巴瘤协会（LLS）Beat AML 主试验计划中首个此类药物进行评估，以推进 AML 患者的治疗。试验计划使用基因组技术发现和匹配特定的 AML 突变，适用于新诊断的 60 岁以上患者，使用实验性药物或最适合攻击癌症中发现的特定基因突变的药物。
