诺华在争夺第一家上市 CAR-T 细胞抗癌疗法的竞赛中已走在前列，该公司成功向美国 FDA 递交一项生物制剂上市许可申请。诺华正在申请其实验性嵌合抗原受体 T 细胞（CAR-T）疗法 CTL019（tisagenlecleucel-T）用于复发及难治性 B 细胞急性淋巴细胞白血病（ALL）儿科及青年患者。
美国 FDA 已授予该申请优先审评资格，这意味着该疗法在 6 个月内就可能获批，这将一举超过其最接近的竞争对手，即 Kite 的 axicabtagene ciloleucel（KTE-019）而抢先上市。Kite 自去年 12 月份已为其 KTE-019 启动一项申请资料的滚动提交，据报道该滚动提交不久也将完成。
CAR-T 提供了一种新的治疗方法，针对每一位个体患者，该疗法需要专门生产。这一过程中需要把 T 细胞从患者血液中提取出来，然后在实验室中进行重新编程，以得到基因编码 T 细胞，使其能够寻找患者的癌细胞及其它表达特定抗原的 B 细胞。
诺华的上市申请资料基于一项 2 期研究，该研究中输注 CAR-T 细胞的患者有 82% 的人（50 人当中有 41 人）在输注 CTL019 后三个月达到完全缓解，或不完全血细胞计数恢复的完全缓解。
「即使患者的白血病是难以治疗的复发/难治性疾病，但我们看到临床试验中 CTL019 治疗让癌症得到了缓解，」CHOP 癌症免疫治疗前沿项目主任兼儿童癌症研究中心转化研究主任 Grupp 称。「这可能是帮助儿科及青年复发/难治性 B 细胞 ALL 患者的首个拥有令人兴奋潜能的治疗药物。」诺华 2012 年通过一项协议从宾夕法尼亚大学获得 CTL019 的权利。
「为了癌症的个性治疗，过去五年细胞工程的开发与申请已取得巨大进展，」宾夕法尼亚大学团队带头人 June 博士称，他也是宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院细胞免疫疗法中心的主任。「我们现在知道，在全球范围的临床试验中利用这种方式治疗患者是有可能的，在对标准治疗没有应答的血液肿瘤治疗中，我们观察到的结果标志着一种潜在的新治疗范式。」如果获得成功，诺华与 Kite 的 CAR-T 疗法均有望迅速取得数十亿美元的峰值销售。
