近日，阿尔茨海默病领域几位主要研究人员和患者代表发表了一项关于阿尔茨海默病新药批准单一终点的分析，其中敦促美国食品和药物管理局（FDA）更新目前用于评审阿尔茨海默病新药的标准。
该分析的作者包括美国抗击阿尔茨海默病组织的联合创始人兼主席 Vradenburg，几位医生 Fillit，Morgan，Sabbagh，Aisen 和 Mohs。这些作者都是阿尔茨海默氏症研究组织（RA2）的成员，RA2 是美国抗击阿尔茨海默病组织的全球性机构，有超过 450 名疾病研究人员。
目前 FDA 的标准要求新药经过验证在两个终点上都能表现出有益的作用，但分析的作者们认为这是一个不必要的挑战性障碍，可能会抑制对阿尔茨海默氏症新药研发的投入。他们建议 FDA 批准的新药可以基于一个及以上的治疗终点，即证明其对认知或功能方面有益。
研究作者表示：「如果 FDA 改变现在阿尔茨海默氏症的批准条件，允许批准在单个终点上有效的新药，我们认为这会对这一治疗领域的潜在投资以及临床试验设计产生巨大影响，将催生新的投资和研发，特别是初创公司和风险投资。」
分析指出，阿尔茨海默病的生物制药研究远远落后于其他疾病领域，即便事实上阿尔茨海默病的诊断数量将在未来几十年内增加三倍，并且目前尚无预防，治疗或治愈疾病的手段。分析指出，在 2014 到 2015 年期间，只有 135 例介入性阿尔茨海默病临床试验正在进行，而同期有近 5000 个类似的肿瘤药物试验。
作者指出，FDA 评审阿尔茨海默氏症药物的标准更新应反映自 20 世纪 90 年代以来该领域治疗方法方面的变化，并且还应符合 2013 年针对早期阿尔茨海默病药物开发的指导意见。
作者认为，如果一种新药能够改善记忆力，但对患者的日常行为功能的积极影响较小，那么该药物仍然符合 FDA 批准的标准，因为对阿尔茨海默氏症患者的认知改善是有临床意义的某项功能改善，反之亦然。
作者写道：「不管次要终点的影响程度如何，FDA 拒绝批准能够达到改善阿尔茨海默病患者认知的主要终点且安全性耐受性良好的候选药物，这一点几乎是不可想象的。」分析强调，在阿尔茨海默病药物近期临床试验失败对疾病研究投资产生不利影响的时代，新的评审标准至关重要。
自 2003 年以来，FDA 尚未批准任何阿尔茨海默病新疗法，550 万美国老年痴呆症患者及其家属对这一领域的创新感到绝望。
