FDA 批准首个皮下注射用 C1 酯酶抑制剂用于预防遗传性血管性水肿

2017-06-26 11:40 来源:丁香园 作者:付义成
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美国 FDA 网站 6 月 22 日消息,FDA 宣布批准 Haegarda,这是遗传性血管性水肿(HAE)发作预防的首个皮下注射用 C1 酯酶抑制剂。一旦接受正规培训,皮下注射方式可以让患者或看护者在家自行注射变得更容易。

HAE 因没有充分数量的血浆蛋白 C1 酯酶抑制剂(或 C1-INH)而引起,这种疾病在美国影响约 6000 人到 10000 人。患有 HAE 的患者其手、足、四肢、脸、肠道或呼吸道可迅速产生肿胀。这些肿胀发作可自发出现,或由压力、手术或感染诱发。

「Haegarda 的批准为患有遗传性血管性水肿的青少年及成年患者提供了一种新的治疗选择,」FDA 生物制剂评价与研究中心主任、医学博士、哲学博士 Marks 称。「皮下注射剂型可以让患者在家自行管理这款产品,从而帮助预防疾病发作。」Haegarda 是一种人源血浆,由大量美国捐献者的人血将经纯化、巴氏消毒、冻干制备而成。Haegarda 旨在用于常规预防,以阻止 HAE 发作,但该产品不用于急性 HAE 发作治疗。

Haegarda 的有效性在一项多中心对照临床试验中得到证明。这项研究有 90 名症状性 HAE 受试者参与,其年龄从 12 岁到 72 岁不等。受试者随机接受每周两次 40 IU/kg 或 60 IU/kg 皮下注射剂量的药物,治疗期内药物的效果与安慰剂进行对比。在 16 周的治疗期内,两个治疗组的患者与安慰剂治疗患者相比,其 HAE 发作数量均经历了明显的减少。

研究中最常见的副作用包括注射部位反应、过敏反应、鼻咽炎及头晕。Haegarda 不应用于对 C1-INH 制剂或其非活性成分经历过危及生命的过敏反应的患者。Haegarda 获得了孤儿药资格,这一资格可提供激励措施,以帮助及鼓励治疗罕见病药物的开发。FDA 此次将 Haegarda 批给了 CSL Behring 公司。

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编辑: 冯志华

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