诺华 CAR-T 接受 FDA 审查点燃儿童白血病希望

2017-07-13 12:10 来源:丁香园 作者:flixchim
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二十年前在田纳西州的医院实验室里,意大利癌症科学家 Campana 和他的团队正在寻找一种对抗致命急性淋巴细胞性白血病(ALL)的新方法。他们从最初的几个分子开始,最终定位在 4-1BB,因为这个分子似乎能激发人体免疫系统更积极地攻击血液肿瘤细胞。

现在新加坡国立大学癌症研究所的科学家 Campana 本周通过电子邮件告诉路透社,「我们的第一个测试结果向我们证明这些 T 细胞是独特的。我从来没有见过任何药物如此迅速而特异地杀死白血病癌细胞。」

2017 年 7 月 12 日美国食品和药物管理局公开审查诺华的实验性药物 CTL019,以确保其用于儿童 ALL 的安全性和有效性,Campana 的分子 4-1BB 将表现出重要性。诺华的药物包括从患者中提取的 T 细胞,进行基因改造,然后释放以杀死生长失控的白血病细胞,4-1BB 是其中关键组成部分。

17 个月前,当其他治疗失败时,68 名晚期儿童患者开始参与诺华的 ALL 试验,其中 57 人仍然存活。 诺华公司药物开发负责人 Narasimhan 认为 Campana 的分子有很大的贡献。他表示:「这可能是我们看到 CTL019 持久缓解病情的一部分原因。」

由诺华开发的 CAR-T 嵌合抗原受体治疗法将成为第一个获得 FDA 批准的药物,领先于 Kite 医药和 Juno 医疗。瑞士制药商预计最终年销售额超过 10 亿美元,其中包括该药物治疗成人患者其他类型的癌症。

Campana 发现了 4-1BB,研发者还有其日本的同事 Imai,他在孟买的 St.Jude 儿童研究医院任职期间,这一发现相对来说并不是一成不变的。宾夕法尼亚大学癌症免疫治疗先驱者 June 在二十世纪二十年代利用 Campana 的分子为自己的工作赢得了大量荣誉。

诺华公司与宾夕法尼亚州达成了价值数百万的协议,即在 2012 年将 CTL019 商业化,圣犹达起诉该大学指控专利侵权。此外,Campana 和 Imai 的名字不在 Penn 团队的出版物上。但专利纠纷于 2015 年终于解决,当时诺华公司同意支付 1225 万美元加上特许权使用费。

科研方面也是直接的。 去年 6 月份的 Penn 团队更新了三本新英格兰医学杂志出版物,以前忽视了 Campana 的贡献。尽管最初有些许障碍,Campana 正在为诺华的药物打下基础。

现任波士顿癌症免疫治疗公司 Unum 医疗的创始人 Campana 表示:「许多科学家以不同的方式为这项技术的发展做出了贡献。有效就是很棒的。」

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编辑: 冯志华

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