2017 年 7 月 12 日美国食品和药物管理局下属顾问委员会表示，建议批准一项拯救了 9 岁儿童 Schuetz 生命的新型细胞治疗方法，医生们希望能够从最常见的癌症类型手中拯救更多的儿童。
这个获得 FDA 咨询委员会一致投票建议批准的疗法是诺华的 tisagenlecleucel，用于治疗复发或化疗失败的儿童和年轻成人 B 细胞急性淋巴细胞白血病（ALL）。 FDA 没有必要遵循其顾问的建议，但通常会这样做。
生活在威斯康星州的 Schuetz 于 2013 年作为临床试验的一员接受了诺华的治疗，Schuetz 曾获得匿名捐赠者的骨髓移植，但两个月内在他的大脑中检测到白血病细胞。Schuetz 的母亲表示：「我们知道这是有风险的，但这是我们唯一的选择。」她称 6 岁的孩子使用改造的 T 细胞治疗后出现了发烧和严重的头痛，但至今仍没有发现癌症的迹象。
新药 tisagenlecleucel 属于 CAR-T，即嵌合抗原受体 T 细胞，该疗法从个体患者中提取免疫 T 细胞，修饰细胞 DNA 以提高其发现和杀死癌细胞的能力，并随后将其注入患者体内。白血病和淋巴瘤协会首席医疗官 Nichols 认为：「我们接收到的许多求助信息中，大多数都是寻求免疫治疗的患者，特别是 CAR-T 治疗。」
诺华公司已经在第一波免疫治疗药物方面落后于其他一些大型药企，这些药物即检查点抑制剂，通过改善身体免疫系统机制来对抗癌症，它们正在彻底改变癌症治疗。默克公司和百时美施贵宝公司等已经有产品销售，其销售额达数十亿美元。Nichols 认为这与传统化学疗法完全不同。
80% 至 90% 的 ALL 患儿通过强化疗或骨髓移植治愈，但其他患者的选择较少。Nichols 表示：「如果你的孩子属于这 10% 到 20%，势必会感到绝望。」他还警告称 CAR-T 是否为患者提供持续的缓解现在还无从得知。
在临床试验中，79% 接受诺华治疗的患者在一年后仍然存活。化疗失败的 ALL 患者通常只有 16% 到 30% 的生存机会。但 CAR-Ts 也可能构成严重的风险，包括潜在的危及生命的炎症。
接受 CAR-T 治疗癌症缓解多年的患者不多，Schuetz 是其中之一，患者需要每两周一次进行免疫球蛋白输注来替代被改造后 T 细胞消灭的 B 细胞。没有 B 细胞，他的身体将无法抵抗常见的感染。
如果 FDA 最终批准，CAR-T 疗法可能花费高达 50 万美元，并为其开发商创造数十亿美元的收入。而随着癌症药物成本的增加，医疗保险公司对患者投保进行了更严格的限制。
「虽然 CAR-T 是一种有希望的新型免疫治疗方法，但它并没有获得正式批准，我们尚未完成我们的评估。」医疗保险公司 Aetna 发言人 Crawford 在一份声明中称。根据美国癌症协会的数据，每年约有 6000 人在美国被诊断为 ALL，约有 60% 是儿童。
预计 9 月下旬，FDA 将对诺华药物做出最终决定，不仅是这家瑞士制药商，对于制造类似药物的公司都很有意义，包括 Kite 制药，Juno 医疗和蓝鸟生物公司。
FDA 预计将于 11 月 29 日决定是否批准 Kite 公司的 CAR-T 药物 axi-cel 用于治疗成人晚期和侵略性淋巴瘤。Kite 的报告显示，用 axi-cel 治疗的 11 例复发性 ALL 患者中 73% 的患者缓解。该公司计划在第四季度进行第二阶段试验。
Juno 因临床试验出现五名患者死亡后放弃了其最初的 CAR-T 候选药物。此后，该公司报告了不同 CAR-T 的早期试验结果，其中显示 66% 的非霍奇金淋巴瘤患者对该药物有应答，18% 出现严重的神经系统副作用。
