阿尔茨海默症药物仅以认知方面的临床收益足可以获得上市批准
几个阿尔茨海默症候选药物Ⅲ期临床试验的失败提醒药品开发者应该重视早期干预策略。但以无症状和前驱症状患者检测新药的临床试验在监管方面有几项新的挑战。一是美国食品药品管理局（FDA）期望阿尔茨海默症候选药物应具有认知和功能方面的改善，但在这些情况下药物对功能改善的效果很难显现出来。“我们只是在药物开发上还没有方法可用来确认阿尔茨海默症患者出现明显痴呆之前的功能状况，”FDA的两位职员拉塞尔·卡茨和Nicholas Kozauer在一篇总结监管挑战的文章中这样写道。这篇文章接下来对最近发布的可以解决目前不足问题的指南进行了详细阐述（见新的审批要求示意图）。
文章作者写道，“仅仅依据药物改善认知结果的评价，通过FDA加快审批途径批准一个药物或许是可行的，”。他们还补充说，“对一个或多个生物标志物进行干预的疗效观察，在将来某一天被接受作为临床效益预测的方式仍然是可能的，但为了加快阿尔茨海默症早期症状候选药物的审批，在认为对单一生物标志物干预的疗效观察结果可以作为一种充分代理指标之前，进一步的研究显然是必要的。”
就FDA而言，其措辞严谨的文章以及对加速审批的讨论反映了FDA迎接阿尔茨海默症药物开发挑战的一种意愿，但同时也强调，要建立适当的临床疗效判定指标，生物标记物以及效益风险平衡仍还有大量的工作需要去做。
