大多数nAMD患者每12周注射一次诺华RTH258（brolucizumab）可使视力得到稳健改善。
在两项头对头比较的关键 III 期临床研究中，RTH258 均达到了主要疗效终点，即第 48 周 BCVA 与基线相比的平均变化不劣于阿柏西普。
这两项临床研究中，在负荷剂量期至第 48 周期间，6 mg RTH258 治疗组中分别有 57% 和 52% 的患者每 12 周注射一次 RTH258 (q 12w) 可维持疗效。
在这两项临床研究中，RTH258 的眼部和非眼部不良事件总发生率均与阿柏西普相当。
全球眼科领域的领导者诺华公司日前在巴塞尔宣布，在 HAWK 和 HARRIER 这两项 III 期临床研究中，RTH258（brolucizumab）6 mg 治疗方案达到主要终点和关键次要终点。在 HAWK 研究中，RTH258 3 mg 也达到了这些终点。这些关键研究在全球 400 个研究中心共招募了 1800 多例新生血管性年龄相关性黄斑变性（nAMD）患者。主要疗效终点为第 48 周最佳矫正视力（BCVA）与基线相比的平均变化。关键次要疗效终点为治疗第 36-48 周的 BCVA 与基线相比的平均变化。主要和关键次要疗效终点均已达到，p 值具有高度显著性。RTH258 显示出良好的耐受性，眼部和非眼部（全身）总体不良事件发生率均与阿柏西普相当。
与需每 8 周给药一次的阿柏西普相比，RTH258 显示出持久的疗效。在负荷剂量期至第 48 周期间，多数患者（HAWK 研究中 57% 的患者以及 HARRIER 研究中 52% 的患者）每 12 周接受一次 RTH258 治疗（q12w）即可维持疗效。
诺华全球药品开发负责人兼首席医学官 Vas Narasimhan 指出：「上述结果明确且有力地证明了 RTH258 能够降低注射频率，同时提供良好的视力改善效果。诺华在开发视力保护药物方面一直不懈努力，此次我们也乐于看到 RTH258 为 nAMD 的治疗带来了新的希望。基于这些有力的数据，我们期待与药品监管部门合作，将这一前沿疗法引入市场，以造福广大患者。」
对 RTH258 的详细数据分析还在进行中，分析结果将在即将召开的医学大会上公布。RTH258 是一种高度创新的单链抗体，与已批准疗法相比，它能显著提高眼内的抗体浓度。诺华希望能够在完成最终生产工艺的药物动力学研究之后，于 2018 年进行药品备案。
RTH258 具有药效长、疗效好、给药频率较低等优势，能满足 nAMD 患者的各种临床需求。
关于 HAWK 和 HARRIER
HAWK 和 HARRIER 在全球 400 个研究中心共招募了 1800 多例患者，是首批也是目前唯一的专门针对 nAMD 患者的全球头对头比较临床研究，前瞻性地证明了研究药物每 12 周注射 1 次具有出色的疗效。
这两项研究均为持续 96 周的前瞻性、随机、双盲、多中心研究，是 RTH258 III 期临床开发的一部分。这两项研究的目的是比较玻璃体内注射 RTH258 6 mg 和 3 mg（仅 HAWK 研究有 RTH 258 6 mg 剂量组）与阿柏西普 2 mg 相比在 nAMD 患者中的疗效和安全性。HAWK 和 HARRIER 研究的主要疗效终点为第 48 周时最佳矫正视力（BCVA）与基线相比的平均变化。次要终点包括治疗第 36-48 周 BCVA 与基线相比的平均变化、治疗第 48 周时接受 q12w 给药的患者比例和解剖学参数。
在两个研究方案中，患者被随机分至 RTH258 治疗组或阿柏西普治疗组。经过 3 个月的负荷剂量期后，RTH258 治疗组患者立即接受每 12 周 1 次的药物治疗，并可根据预定访视中的编盲疾病活动度评估结果调整给药频率至每 8 周 1 次。阿柏西普则根据药品标签每 2 个月给药 1 次。
在 HAWK 和 HARRIER 这两项 III 期临床研究中，RTH258 6 mg 均达到了主要和关键次要终点。HAWK 试验评价的 RTH258 3 mg 也达到了这些终点。两项研究的 p 值均具有高度显著性。
关于新生血管性年龄相关性黄斑变性（nAMD 或湿性 AMD）
nAMD 是导致北美、欧洲、澳大利亚和亚洲 65 岁以上人群出现严重视力下降和失明的主要原因，在全球范围内预计有 2000 万-2500 万患者受该疾病影响。当负责精细、中心视觉的视网膜区黄斑的下方有异常血管形成并生长时，即发生 nAMD。此类血管较为脆弱，易引起液体和血液渗漏，破坏正常的视网膜结构，并最终造成感光细胞损伤。
nAMD 的早期症状包括视觉失真或视物变形以及视物模糊。快速诊断和干预至关重要。随着疾病的进展，细胞损伤逐渐增多，视觉质量会进一步降低，甚至导致中心视力完全丧失，患者无法阅读、开车或认出熟人。如果不给予治疗，视力可在几天内恶化。
