8 月 17 日，美国 FDA 网站报道，FDA 今天批准辉瑞 Besponsa（inotuzumab ozogamicin）用于复发或难治性 B 细胞前体急性淋巴细胞白血病（ALL）成人患者治疗。
FDA 肿瘤研究中心主任，同时也是 FDA 药物评价与研究中心血液学和肿瘤产品办公室代理主任 Pazdur 称：「对于患有 B 细胞 ALL 的成年患者来说，他们的癌症对最初的治疗没有应答，或在治疗后复发，其预期寿命通常较低。这些患者的治疗手段很少，今天的批准提供了一种新的靶向治疗方案。」
B 细胞前体 ALL 是一种快速发展的癌症，病患者的骨髓中产生了太多的 B 细胞淋巴细胞，这是一种不成熟的白细胞。据美国国家癌症研究所估计，今年美国约有 5970 人将被诊断患有 ALL，约 1440 人死于这种疾病。Besponsa 是一种靶向治疗药物，该药物被认为通过与表达 CD22 抗原的 B 细胞 ALL 癌细胞结合，阻止癌细胞生长而发挥作用。
Besponsa 的安全性和有效性在一项随机试验中得到研究，试验受试者为 326 名患有复发或难治性 B 细胞 ALL 的患者，这些患者以前接受过一两种药物治疗。患者被随机配给 Besponsa 治疗或另一种化疗方案。该试验检测了没有疾病证据及治疗后血液计数完全恢复（完全缓解或 CR）的患者百分率。在被评价的 218 名患者中，35.8% 接受 Besponsa 治疗的患者经历了平均 8 个月的 CR；接受替代化疗的患者中，17.4% 的人经历了平均 4.9 个月的 CR。
Besponsa 的常见副作用包括血小板低水平降低（血小板减少症）、某些白细胞水平降低（嗜中性白血球减少症）、感染、红细胞水平降低（贫血）、疲劳、严重出血（出血）、发热、恶心、头痛、伴有发烧的白细胞水平降低（发热性中性粒细胞减少症）、肝损伤（转氨酶和/或γ-谷氨酰转移酶增加）、腹痛和血液中胆红素水平升高（高胆红素血症）。
Besponsa 的处方信息包含一项黑框警告，提醒一些使用 Besponsa 的患者出现过严重肝损伤（肝毒性），包括肝静脉阻塞（肝静脉阻塞症 [VOD] 或肝窦阻塞综合征）。如果发生肝毒性，医生应暂停治疗或减少 Besponsa 的剂量。如果出现 VOD，病人应该停止使用 Besponsa，如果严重的话，应接受标准 VOD 治疗。黑框警告还包括，在接受某种类型干细胞移植后，接受 Besponsa 治疗患者的死亡风险增加。
Besponsa 的其它严重副作用包括血细胞和血小板产生（骨髓抑制）减少、输注相关反应及心脏电脉冲（QT 间隔延长）问题。怀孕或哺乳期妇女不应服用 Besponsa，因为它可能对发育中的胎儿或新生儿造成伤害。FDA 授予了这一申请优先审评和突破性疗法资格。Besponsa 还获得了孤儿药资格，该资格可提供激励措施，以帮助和鼓励为罕见病药物的开发。
