据 EPR 于 2017 年 8 月 18 日报道，美国食品和药物管理局（FDA）已经授予两个治疗肝细胞癌（HCC）的 T 细胞治疗产品以孤儿药物认证（ODD）。
生物技术公司 Lion TCR 正在开发两种候选产品，使用技术包括瞬时信使 RNA 和时间更长的 DNA 转导技术。获得孤儿药认证将使 Lion TCR 通过新药许可证在美国享有独家经销权长达七年。
FDA 授予的孤儿药认证适用于在美国地区针对少于 20 万患者的罕见疾病的药物和生物制剂，并可能提供包括试验税收减免和用户费用减免的激励措施，这些产品将用于治疗需求未满足的适应证。产品完成 2 期关键临床试验后，FDA 可能会批准该产品上市用于某种适应证。
Lion TCR 的创始人 LieTao 博士称：「得益于美国 FDA 成熟的监管框架和我们的 HBV 特异性 TCR-T 细胞产品获得 ODD，我们的目标是开展以 FDA 研究性新药为指导的临床试验，范围涵盖美国，欧洲和亚洲多个国家。这将大大加快我们的产品开发速度，加速我们的产品在美国和亚洲市场的商业化。」
肝癌是世界第三大癌症死因，在中国是第二大。全球范围内 60% 的 HCC 是慢性乙型肝炎感染的结果，在中国这一比例超过 90%。每年有 78 万例新发 HCC 病例，一般预后差，总生存率为 3%-5%。
